多发性硬化症(MS)是一种发生在中枢神经系统，由自身免疫系统攻击髓鞘引起的自身免疫性疾病。据统计，全球有超280万人患有该病，它已被列入我国《第一批罕见病目录》。

　　该病导致的炎症和组织损伤会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。常见的症状包括视力模糊、四肢麻木或刺痛以及力量和协调问题。

　　该病主要发病年龄在20~40岁，患者多为年轻女性，又被称为“美女病”。它是造成青壮年神经功能残疾最常见的原因之一，著名天才女大提琴家杰奎琳·杜普蕾就是在42岁时死于该病。

　　目前尚无针对MS的治愈性疗法上市，患者亟需更多更有效的治疗选择。

　　近日，一款用于MS治疗的口服抑制剂Evobrutinib在2期临床试验中的取得长期疗效数据。

　　结果显示：在接受Evobrutinib治疗三年半之后，复发型多发性硬化症(RMS)患者的年复发率(ARR)仍很低，并且衡量残疾的指标EDSS评分处于稳定水平。

　　Evobrutinib是一种可穿透血脑屏障的高选择性的BTK口服抑制剂。BTK对包括B淋巴细胞和巨噬细胞在内的各种免疫细胞的发育和功能都很重要。

　　临床前研究已显示，抑制BTK可能对某些自身免疫性疾病有治疗作用。Evobrutinib旨在抑制B细胞的增殖和释放抗体/细胞因子的同时，不直接影响T细胞功能。

　　这项2期临床试验旨在评估evobrutinib治疗RMS患者的长期效果。

　　结果显示，在接受治疗三年半之后：

　　Evobrutinib 75mg组的患者，在OLE阶段的年复发率维持在0.13的低水平。而且，从75mg 1次/日，转变为75mg 2次/日患者的疾病年复发率从0.19下降到0.09。

　　在整个研究过程中，平均EDSS指标，以及通过MRI检测的病变活动始终维持在稳定的低水平。

　　此外，对血液中神经纤维轻链(NfL)水平的检测发现，患者的NfL水平与试验双盲期的水平或OLE开始时的基线相比，均出现持续下降。

　　NfL是与神经细胞损伤相关的重要生物标志物，可能预测未来的大脑容积丧失和疾病进展。NfL水平的下降提供了evobrutinib可能降低RMS患者神经细胞损伤的证据。

　　好医友：这是首次临床数据显示BTK抑制剂用于治疗RMS患者，可以在为期三年半的时间里持续产生疗效，Evobrutinib有成为RMS患者理想疗法的潜力。

　　参考来源：

　　https://firstwordpharma.com/story/5667658