肌萎缩侧索硬化症(ALS，“渐冻症”)是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为2/10万。

　　ALS主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。

　　曾获得“人民英雄”国家荣誉称号的武汉金银潭医院原院长张定宇、京东集团副总裁蔡磊都是ALS患者。最近在接受媒体采访时，张定宇和蔡磊均表示，将在去世后捐献自己的遗体供医学研究。令人感动的背后，无疑也反映出目前ALS治疗的困境。

　　ALS发布机制尚不明确，也没有特效药。ALS患者在确诊后平均寿命只有4年。

　　好消息是，近日，美国FDA批准Relyvrio(AMX0035)用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。

　　好医友获悉：

　　该药是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物，也是百年来FDA批准的第3款ALS治疗药物。

　　Relyvrio是两种药物苯丁酸钠(Sodium Phenylbutrate)和牛磺酸二醇(Taurursodiol)的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。

　　临床前试验表明，这两种药物联用的协同效应，能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。

　　此次获批是基于一项2期CENTAUR临床试验获得的积极数据。

　　试验入组了137名ALS患者，分别接受Relyvrio和安慰剂的治疗，为期6个月。

　　研究的主要终点是ALS功能评定量表总分的下降率。

　　结果显示：

　　1、接受Relyvrio治疗的患者平均得分高出2.32分，下降速度减缓25.3%，具有统计学意义。

　　2、长期随访研究显示，3年左右时Relyvrio仍可表现一定生存益处。

　　3、与安慰剂相比，Relyvrio可将死亡风险降低约44%。

　　4、Relyvrio组患者的中位生存期比安慰剂组长了6.5个月(25.0个月 Vs 18.5个月)。

　　好医友介绍：

　　Relyvrio在ALS患者中的3期临床试验正在进行中，计划于2023年底或2024年年初完成。

　　注：FDA分别于上世纪90年代和2017年批准了另外两款ALS治疗药物利鲁唑和依达拉奉。

　　参考来源：

　　https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-option-patients-als