近日，美国FDA宣布，已接受阿尔茨海默病在研药物Aducanumab的生物制剂许可申请(BLA)，并授予其优先审查资格，预计将于2021年3月7日做出审批决定。

如果获批，Aducanumab将成为FDA批准的首个改善阿尔茨海默病病程的疗法，也将成为首个证明清除β淀粉样蛋白可改善阿尔茨海默病临床结果的疗法。

世界性难题：老年痴呆症

阿尔茨海默病俗称“老年痴呆”，是一种进行性的神经疾病，损害思维、记忆和独立性，导致过早死亡。目前，该疾病无法制止，延迟或预防，并且是日益严重的全球性健康危机，影响着该疾病患者及其家人。

根据世界卫生组织的数据统计，全世界有超过5千万的痴呆患者，而且这个数字还将继续增长，预计到2050年将达到1.5亿人。在美国，阿尔茨海默病已成为第六大死亡原因;而在中国，阿尔茨海默病患者约有1000万。

阿尔茨海默病患者的发病机理复杂，病因未明，药物研发也纷纷折戟。现有的研究致力于早发现和早治疗，以最大程度地减缓或阻止阿尔茨海默病的进展。

目前，多数药物的研发方向都是针对毒性β类淀粉蛋白斑块的沉积，但大多失败了，而Aducanumab为阿尔茨海默病药物的研发带来了新希望。

关于Aducanumab

Aducanumab(BIIB037)是一种靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体，它能有选择性地与患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，减少β淀粉样蛋白的堆积，进而减缓疾病进展。

两项针对早期阿尔茨海默病患者的3期临床试验(EMERGE和ENGAGE)，旨在评估Aducanumab的疗效和安全性。

在纳入1638名患者的EMERGE试验中，接受Aducanumab的患者在认知和功能(如记忆力、方向和语言)方面的下降明显减慢。患者的日常活动能力下降方面也有所减缓，包括进行个人理财、做家务(如打扫卫生、购物和洗衣服)以及独自出门旅行。

在78周时，接受高剂量Aducanumab治疗的患者临床痴呆症认知能力评分(CDR-SB)表现显著改善(22%)。

淀粉样蛋白斑沉积的影像数据显示，在26周和78周时，低剂量和高剂量Aducanumab组的淀粉样斑的负荷降低。

减缓临床衰退，并尽可能长时间地维持患者独立生活能力，是老年痴呆患者及其家人对潜在疗法的期待。如果Aducanumab顺利获批，将是老年痴呆症治疗新的里程碑，有望减缓患者疾病进展，改善其生活质量。