近日，国家药监局批准了治疗阿尔茨海默病新药--甘露特钠胶囊(GV-971，商品名“九期一”)的上市申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。

“九期一”通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域17年无新药上市的空白。这款中国原创、国际首个靶向“脑-肠轴”的新药，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

全球首款阿尔兹海默症创新药获批

据介绍，该药是以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是中国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，获得国家重大新药创制科技重大专项支持。

国家药监局同时要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。

GV-971由中国海洋大学、中科院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发。上海绿谷表示，已做好生产、销售的各项准备，药品年内将投放市场。同时，绿谷将启动GV-971上市后研究和真实世界研究，并正在积极推进国际多中心临床研究项目。

据了解，共有1199例受试者参加了GV-971的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。

3期临床研究结果表明，GV-971可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著。GV-971对患者的认知功能具有起效快、持续稳健改善、安全性好的特点。

什么是阿尔兹海默症?

今年的热播剧《都很好》中，“作妖”的苏大强让观众恨得牙痒痒，但得知他患有阿尔茨海默病后，观众对他再也恨不起来了。

阿尔茨海默病俗称老年痴呆症，一旦患病，人的记忆力、思维判断能力等会像被脑海中的“橡皮擦”慢慢擦去。

阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。

全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者，到2050年，这个数字预计将达到1.5亿左右。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。

自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

为啥对新药的质疑不断?

药品上市审批说明中，有一个特别的限定词--“有条件批准”。药监局要求药品上市后“申请人继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据”。

而能够实现“有条件批准”的政策基础是药品上市许可持有人制度(简称“MAH”)，指的是拥有药品技术的药品研发机构、科研人员、药品生产企业等主体，通过提出药品上市许可申请并获得药品上市许可批件，并对药品质量在其整个生命周期内承担主要责任的制度。

早在2016年6月，国务院印发《药品上市许可持有人制度试点方案》。这一制度改革加速了中国新药的研发速度，让新药有机会先完成再完善。

值得注意的是，“九期一”的上市存在诸多争议，尤其在业内引起轩然大波。质疑点之一就在于，该药是由一个曾涉嫌虚假宣传的制药公司联合开发的。绿谷制药之前的一个热销产品是中华灵芝宝(后更名“双灵固本散”)，这是一个保健品，却以“抗癌神药”宣传。

还有人质疑，“九期一”的信号作用通路和机理并不明确，比如这个药物能够调控肠道的哪个细菌，调控通道是什么，作用位点是什么，都没有说清楚，被很多人认为说服力不够强。

国外新药“第一”之路也不平坦

10月22日，美国百健公司(Biogen)和日本卫材宣布，其全球首个阿兹海默病治疗药物Aducanumab已通过临床测验，正待FDA批准，预计2020年初有望获批。

(详见好医友此前文章：首款老年痴呆症药物Aducanumab疗效可期，2年内有望量产)

而Aducanumab也颇受争议，上市申请之路可谓“一波三折”，一度宣布停止开发。但后来的数据又“起死回生”。

“九期一”、Aducanumab的“第一”之路都不平坦，也从侧面反映了阿尔茨海默病新药开发之难。

虽然存在一些争议，但我们衷心希望越来越多阿尔茨海默病新药早日上市，为千万个“苏大强”带来希望。

参考来源：好医友、八点健闻、丁香园