近日，FDA批准了Soliris(Eculizumab)静脉注射剂用于治疗抗水通道-4蛋白(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成年患者。NMOSD是中枢神经系统的一种自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。

“Soliris是FDA批准的第一种治疗视神经脊髓炎谱系障碍的药物。这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病。”FDA药物评估和研究中心神经学产品部主任Billy Dunn医学博士说。“这一批准改变了NMOSD患者的治疗格局。此项批准是我们与制药公司为加快开发NMOSD安全有效的治疗而开展的大量工作的成果，我们仍致力于其他罕见疾病的开发。”

在NMOSD患者体内，免疫系统会错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，最常见的是视神经和脊髓。患有NMOSD的人通常会患上视神经炎，引起眼睛疼痛和视力下降。另外，个体也会受到攻击，导致横断性脊髓炎，进一步导致四肢麻木、虚弱或瘫痪，以及膀胱和肠道失控等症状。大多数时候成簇发作，间隔几天到几年不等，然后在缓解期间部分恢复。大约50%的NMOSD患者患有永久性视力损伤和瘫痪。根据美国国家卫生研究院的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人比白种人更容易患上NMOSD。据估计，NMOSD大约影响美国4000至8000名人。

NMOSD可能与一种叫做水通道-4的蛋白(AQP4)有关。抗AQP4抗体似乎激活了免疫系统的其他成分，带来炎症和中枢神经系统损伤。

Soliris治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实。这些患者具有抗AQP4阳性抗体，随机被分为Soliris治疗组和安慰剂组。研究表明，在48周的试验过程中，与安慰剂治疗相比，Soliris可使NMOSD复发率减少94%。Soliris还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。

同时，FDA提醒医疗保健专业人员和患者，使用Soliris治疗可发生脑膜炎球菌感染，如果不及早识别和治疗，这些感染可能会危及生命。卫生保健专业人员应监测患者脑膜炎球菌感染的早期症状。在NMOSD临床试验中未观察到脑膜炎球菌感染病例。

Soliris只能通过风险评估和缓解策略(REMS)计划获得。处方医生必须参加REMS计划，并就脑膜炎球菌感染的风险向患者提供建议，同时确保患者接种脑膜炎球菌疫苗。在NMOSD临床试验中，患者报告的最常见不良反应为：上呼吸道感染、普通感冒(鼻咽炎)、腹泻、背痛、头晕、流感、关节痛(关节痛)、咽喉痛(咽炎)和挫伤。

Soliris于2007年首次获FDA批准，用于减少阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞破坏。这是一种罕见的血液疾病。这种疾病会导致肾脏中的小血管形成异常的血凝块(非典型溶血性血凝块)。Soliris还可治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力成人。

NMOSD获得了孤儿药物的称号，FDA授予其优先审查称号。这为协助和鼓励开发罕见疾病药物提供了激励。

参考来源：FDA官网