近4成完全缓解!复发性骨髓增生异常综合征,迎来靶向治疗新选择
骨髓增生异常综合征(MDS)是一种血癌,当骨髓祖细胞(形成血液的细胞)突变导致健康血细胞数量不足时,就会发生MDS。
MDS的症状主要包括贫血、感染和出血等,全球每年约有87,000例新病例。
大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变,携带IDH1突变的MDS患者通常预后不良,并且在后期进展为急性髓系白血病的风险也增加。
》》 Tibsovo
近日,美国FDA批准了Tibsovo新适应,用于治疗伴有IDH1突变的复发或难治性MDS患者。
Tibsovo(ivosidenib)是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。
此次批准是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期试验(AG120-C-001)的积极结果。
试验共纳入18名携带IDH1突变的R/RMDS患者,评估了Tibsovo在这类患者中的安全性、有效性。
结果分析显示:
1、Tibsovo治疗的患者中有38.9%达到完全缓解,客观缓解率83.3%,中位总生存期为35.7个月。
2、在9名依赖输血的患者中,有6名在接受Tibsovo治疗后至少56天内不需要输血。
3、试验中,Tibsovo的安全性与既往研究一致。
好医友介绍:
“部分MDS患者经过治疗后病情可以得到缓解,但复发的概率较高。晚期MDS患者极易转化为急性髓系白血病,预后较差。
这是首款获批用于治疗IDH1突变MDS的靶向药物,有望改善当前MDS患者的不良预后。”
参考来源:
https://www.rttnews.com/3398910/fda-approves-new-therapy-for-rare-blood-cancers.aspx
2023-10-27 11:15
好医友小编
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