血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病，它的特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。

　　A型血友病是指患者的凝血因子VIII(FVIII)突变或缺失，占血友病的绝大多数。

　　由于重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，严重影响患者生活质量。

　　目前的血友病治疗方法是定期输注凝血因子，患者需要每周接受3-4次治疗，这给他们的生活带来极大的不便。

　　》》 Altuviiio(Efanesoctocog Alfa)

　　近日，美国FDA批准重组蛋白药物Altuviiio(Efanesoctocog Alfa)上市，用以预防与治疗A型血友病患者。

　　Altuviiio是一款新型的凝血因子VIII疗法，通过将凝血因子VIII与Fc、血管性血友病因子(vWF)部分区域和XTEN多肽片段融合在一起，克服vWF对FVIII半衰期延长限制，显著延长药品在血液循环内的时间。

　　此次获批是基于一项开放标签、多中心的III期研究(XTEND-1)数据。

　　共纳入了159名12岁及以上患者，旨在评估每周1次接受Altuviiio对既往接受过凝血因子VIII(FVIII)替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。

　　结果显示：

　　1、Altuviiio治疗显著降低患者中的年出血率，52周内中位年出血率(ABR)为0，平均ABR为0.70。

　　2、在12岁以下的儿童患者中，持续治疗26周，平均ABR为0.5，中位ABR为0。

　　3、与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，Altuviiio在预防出血方面亦表现出优效性。

　　4、Altuviiio也展现良好的耐受性，没有观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。

　　好医友医疗网血液肿瘤专家Minch Fong博士指出：

　　“新疗法不仅改善了A型血友病患者的出血状况，同时通过每周1次的治疗，也极大改善了患者的生活质量。”

　　参考来源：

　　https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/hemophilia/103246