只需一次治疗!A型血友病患者,有望迎来首款基因疗法
血友病是由于缺乏凝血因子而导致的一种罕见遗传性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足,导致凝血障碍,稍有不慎便会血流不止,严重时可致残甚至致死。血友病患者又被称作“玻璃人”。
血友病可分为A型和B型。其中,A型血友病占绝大多数,主要是由于血液中缺乏凝血因子VIII。
A型血友病以反复出血及其相关并发症为主要临床表现,其中约80%为关节出血,其并发症主要是慢性出血性关节病变,且可导致严重的关节畸形。
目前,A型血友病的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII,但频繁的输注(每周3-4次)给患者的生活带来了极大不便。
近日,美国FDA已经接受在研AAV基因疗法Valoctocogene Roxaparvovec重新递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗严重A型血友病成人患者。FDA预计将在2023年3月31日之前做出审评决定。
好医友指出:
如果获得批准,Valoctocogene Roxaparvovec将成为首款FDA批准治疗A型血友病的基因疗法。
Valoctocogene Roxaparvovec是使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。
此次递交申请包含一项临床3期试验(GENEr8-1)的2年结果,以及临床1/2期试验的5年追踪支持数据。
GENEr8-1结果显示:
Valoctocogene Roxaparvovec能稳定和持久地控制出血。
与入组前一年的数据相比,单次输注Valoctocogene Roxaparvovec后,患者的凝血因子VIII使用率和需要接受治疗的年出血率分别降低了99%和84%。
安全性方面,90%的受试者没有报告与治疗相关的严重不良事件。
好医友医疗网血液病专家点评:
这款一次性疗法是首款治疗A型血友病的基因疗法,若顺利获批,将为A型血友病的治疗带来革命,堪称里程碑。
期待这一创新疗法在治疗血液疾病方面获得更多突破,减轻患者治疗负担。
注:2022年8月,欧盟委员会已批准此款基因疗法有条件上市,用于治疗A型血友病。
参考来源:
https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20221013/fda-accepts-bla-resubmission-for-valoctocogene-roxaparvovec-for-severe-hemophilia-a
2022-10-20 11:03
好医友小编
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