NO.1 治疗儿童花生过敏的首个药物

药物名称：Palforzia

制药公司：Aimmune Therapeutics

适应症：适用于对花生过敏的4至17岁儿童、青少年，用于减轻意外暴露于花生可能发生的过敏反应，包括过敏性休克。

药物说明：Palforzia是一种从花生中提取的蛋白成分，包含了主要的致敏蛋白，而且成分固定。Palforzia治疗由三阶段组成，起始剂量阶段可给予4～17岁的患者，剂量递增阶段和维持阶段可在4岁及以上患者继续进行。

获批时间：2020年1月31日

NO.2 针对上皮样肉瘤的首个方案

药物名称：Tazverik(tazemetostat)

制药公司：Epizyme

适应症：用于治疗不符合完全切除条件的转移性/局部晚期上皮样肉瘤(epithelioid sarcoma，ES)成人和16岁及以上儿科患者。

药物说明：Tazverik是迄今为止唯一一个获批的组蛋白赖氨酸甲基转移酶(Histone-Lysine N-methyltransferase)EZH2抑制剂，能够抑制组蛋白H3赖氨酸27(H3K27)的甲基化，恢复抑癌基因的表达。

获批时间：2020年1月23日

NO.3 针对甲状腺眼病的首款疗法

药物名称：Tepezza(teprotumumab-trbw)

制药公司：Horizon Therapeutics

适应症：用于治疗甲状腺相关性眼病(TED)，也称Graves'眼病(GO)，是一种罕见的进行性自身免疫性疾病。

药物说明：Tepezza是IGF-1R全人源单克隆抗体，可阻断IGF-1R，致使患者眼部细胞内的IGF-1和促甲状腺激素(TSH)活跃水平降低。

获批时间：2020年1月21日

NO.4 胃肠道间质瘤(GIST)的首款靶向疗法

药物名称：Ayvakit(avapritinib)

制药公司：Blueprint Medicines

适应症：用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

药物说明：Ayvakit是一款有效的选择性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，是目前唯一一款获FDA批准用于治疗GIST的1型抑制剂，通过直接结合突变KIT和PDGFRA信号的活性激酶构象起作用。

获批时间：2020年1月9日

参考来源：FDA官网