2010年，对于萨拉·惠特洛克(Sara Whitlock)来说是最灰暗的一年，当时她只有47岁，却被诊断出患有四期肺癌。这是一个令人崩溃的消息，萨拉说：“当时我没想过自己能活到48岁，更没想到自己能看着大女儿从六年级毕业。”

9年过去了，萨拉的女儿凯蒂(Katie)现在已是华盛顿大学的一名学生。她的小女儿埃琳娜(Elena)也将于2020年5月高中毕业。现年56岁的萨拉一直在那里，见证着她曾经认为自己会错过的每一个里程碑。

对于一个最初只有3%的机会活过5年的癌症患者来说，这已经很不错了。

Sara Whitlock一家人

克利夫兰诊所癌症中心肺癌内科肿瘤学主任内森·彭奈尔(Nathan Pennell) 博士说:“萨拉取得了非常显著的成果，最初是通过常规化疗和放疗取得的。当她被确诊时，她现在使用的研究药物还没有研发出来。”

这种药物--Selpercatinib (LOXO-292)--已经在克利夫兰诊所和其他机构进行了三年多的临床试验。该药最初的调查结果已于2019年初公布。萨拉于2017年参加了这项试验，目前她的身体没有癌症迹象。

萨拉说：“我觉得自己真的很幸运。至少一开始，我对每一次治疗都反应良好，包括LOXO-292。我很清楚，在某种程度上，肺癌可能会要了我的命。但今天它不会杀了我。”

据Pennell医生说，萨拉患有非小细胞肺癌(NSCLC)，这是最常见的肺癌类型。然而，她的肺癌是由一种特殊类型的基因突变引起的，称为RET融合阳性非小细胞肺癌。这种特殊类型只出现在2%的肺癌患者中。这种突变通常会导致癌症迅速生长，甚至扩散到身体的其他部位。

因此，尽管这些年来萨拉的治疗相对成功，但从最初被诊断出肺癌以来，她又经历了多种癌症包括脑癌、腹腔癌和肠癌。

9年来，萨拉经历了无数次癌症治疗。

“试验中的许多患者都有显著的反应，他们的寿命大大超过了历史上肺癌患者的一般寿命，”Pennell博士继续说，“总体而言，副作用非常轻微。”

没有严重的副作用一直是萨拉的福音。在前几年的治疗中(从2010年到2015年左右)化疗、放疗和几种维持药物引起了不良的生理反应。

对萨拉而言，脱发、恶心和化疗引起的疲劳是常见的副作用。她说：“只要我能忍受，我就会一直服用一种药物，然后当它变得毒性太大时，我就会停药。但每一次，在一年左右的时间里，我的癌症都会复发。”

最近的一次是在2017年，癌症侵袭了她的肠道。她甚至被安排做手术切除大部分肠子。然而，在Dayton肿瘤科医生的建议下，她决定联系Pennell医生，看看是否有其他的选择。就在那时，她得知自己有资格参加临床试验。

LOXO-292是口服片剂，很容易给药，而且没有导致萨拉以前经历过的副作用。她每月往返克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)约7个小时，补充药物供应，并接受Pennell医生的检查。

“我感觉很好，” 萨拉说，“我几乎可以做任何我想做的事情。但我不是去爬山，也不是去跑5公里，而是和家人一起出去玩，送孩子上大学。生活真美好!”

萨拉尽可能多地和家人在一起。

这对Pennell医生和其他致力于肺癌治疗和新疗法开发的医生也是好消息：“这是一个令人难以置信的激动时刻。当病人得知自己得了不治之症时，他们都很害怕。但是，我们现在希望告诉他们的不是他们的平均寿命可能不到一年，而是‘年’上面有个‘s’。很快，我们可能会把肺癌当作一种慢性病来治疗，就像高血压或糖尿病那样。”

LOXO-292是一种高选择性RET抑制剂，2018年被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带RET基因突变的非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌(MTC)患者。其中，非小细胞肺癌患者为转移性RET融合阳性患者，接受过全身治疗，且在铂类化疗和PD-1/PD-L1免疫治疗后出现进展。

目前，LOXO-292多项临床试验正在美国进行，符合条件的患者可考虑入组。

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来源：克利夫兰诊所癌症中心

编译：好医友

资料：https://my.clevelandclinic.org/patient-stories/343-stage-4-lung-cancer-patient-thrives-with-gene-therapy