据统计，全球有5000多万名的癫痫患者，其中将近1/4患有耐药性癫痫。这意味着他们的癫痫发作无法控制，可能在没有预警的情况下突然发生，这使得患者面临更大的受伤风险，严重影响生活质量。他们亟待新的治疗选择。

今年6月，发表在《药物化学杂志》的一项新研究，向我们展示了一种极具前景的新型抗癫痫药。这项研究由美国南卡罗来纳州医科大学(MUSC)药学院药物发现与生物医学系的副教授Sherine Chan博士和James Chou博士领导。

线粒体为细胞提供了大部分能量，当线粒体受损时，细胞很难产生足够的能量。特别是脑细胞需要大量能量，因此线粒体功能障碍会影响大脑功能。这正是许多神经系统疾病的根本原因，包括癫痫病、帕金森氏病和罕见的线粒体疾病。

研究团队在治疗由线粒体功能障碍引起的疾病方面开展了长期研究。自2009年进入MUSC以来，他们一直在合作开发线粒体功能障碍的疗法，最终成功开发出了一种维生素K类似物。在动物模型中，它对耐药性癫痫有奇效，消除了所有小鼠模型的癫痫发作。

它是一种新型的抗癫痫药，实际上却是维生素。它的结构独特，与其他许多化合物迥异。更令人期待的是，这种药是口服生物可利用性的，具有极佳的脑部穿透力，能在中枢神经系统中迅速分布，并且具有良好的耐受性。

这种成功的维生素K类似物是与其他22种化合物一起开发的，这些化合物都是通过天然维生素K分子改良的。所有候选物在控制小鼠中不同癫痫类型的癫痫发作中的有效性都经过了测试。研究者认为，正是他们为这种特定分子设计的独特结构，使其有效控制了耐药性或难治性癫痫发作。

癫痫病可由脑细胞的线粒体功能障碍引起的，从而影响脑细胞产生能量的能力。研究表明，使用这种化合物治疗可以增强脑细胞产生能量的能力。研究人员认为，这可能是弄清楚维生素K类似物有效控制癫痫发作机制的关键。

研究人员先是在小鼠脑细胞中测试了该药物，然后是广泛使用的斑马鱼癫痫发作模型，最后是代表不同类型癫痫的多种小鼠癫痫发作模型。在小鼠脑细胞和斑马鱼实验中获得了可喜的结果后，研究小组惊喜地发现这种药可以消除所有实验小鼠的癫痫发作。

目前针对耐药性癫痫的治疗方法还很有限，主要的治疗方式包括生酮饮食，在大脑中植入反应性神经刺激装置，迷走神经刺激和癫痫手术。除了具有侵入性之外，这些治疗方法并非100%有效。它们通常还要与其他广谱抗癫痫药配合使用。大脑植入物还会带来感染和手术并发症的风险。

“当前市场上约有25种抗癫痫药用于各种癫痫发作类型。”研究者说，“这些药物中有很多是联合使用的，而且很多都有毒副作用，特别是对于线粒体功能障碍的患者。相比之下，新的维生素K类似物在800 mg / kg的剂量下仍无毒，并可保护线粒体健康。”

预计该化合物有望在2年内进入临床试验。并且，它有望成为癫痫和其他线粒体功能障碍(如帕金森病)的治疗新选择。

这种新药物瞄准的是一种全新作用机制——线粒体功能障碍，这是造成神经系统疾病的一个重大潜在原因。期待它能够早日进入临床，给耐药性癫痫患者家庭带来福音。