近年来，全球1型糖尿病发病率增长较快。过去20年间，中国15岁以下1型糖尿病儿童发病率增加了近4倍。患者需要终身依赖胰岛素维持生命。

虽然大多数的1型糖尿病患者并无家族史，但1型糖尿病的家族遗传倾向仍非常明显。那么，对于有家族史等1型糖尿病高危人群，有没有预防的办法呢?

美国国立卫生研究院(NIH)资助的一项研究发现：一种影响免疫系统的药物有效减缓了高危人群临床1型糖尿病的进展。这项研究首次表明，通过预防性免疫治疗，1型糖尿病的发病能够被延迟2年甚至更长时间。这些结果在线发表于《新英格兰医学杂志》上，并在近日举办的美国糖尿病协会第79次科学会议上公布。

参加临床试验的一对志愿者兄弟

这项研究涉及用抗CD3单克隆抗体Teplizumab(即MGA031和hOKT3γ1(Ala-Ala))治疗，由国际合作组织1型糖尿病试验网(Type 1 Diabetes TrialNet)进行，该国际组织旨在发现延缓或预防1型糖尿病的方法。研究人员招募了76名年龄在8-49岁之间的1型糖尿病高危人群，他们都有1型糖尿病家族史，且有至少2种与糖尿病相关的自身抗体(免疫系统产生的蛋白质)和异常的葡萄糖耐受性。

受试者随机接受了为期14天的Teplizumab治疗或安慰剂对照治疗。所有参与者定期接受葡萄糖耐量测试，直至研究完成，或发展为临床1型糖尿病(以先发生者为准)。

在试验期间，对照组中72%的人患上糖尿病，而Teplizumab组仅有43%。对照组患者发生临床糖尿病的中位时间仅为24个月，而治疗组的中位时间为48个月。

“结果的差异是惊人的。这是我们第一次看到1型糖尿病可以被早期预防性治疗延迟的证据。”NIH糖尿病及消化和肾脏疾病研究所项目科学家Lisa Spain博士说，“这些结果对于1型糖尿病患者亲属，尤其是年轻群体具有重要意义，因为他们可能处于高风险中并且可以从早期筛查和治疗中获益。”

当免疫系统的T细胞错误地破坏人体自身产生胰岛素的β细胞时，就会发生1型糖尿病。胰岛素是将葡萄糖转化为能量所必需的。而Teplizumab可靶向T细胞以减轻β细胞的破坏。

NIH资助的先前的临床研究发现，Teplizumab可有效减缓新诊断的1型糖尿病患者的β细胞损失，但这种药物从未在没有被确诊的人身上进行过测试。耶鲁大学医学博士Kevan C. Herold说：“我们想知道早期干预是否会对那些具有高风险但尚未出现1型糖尿病症状的人有益。”

在给药后的第一年，该药物的作用最大。一年内共有41%的参与者患上1型糖尿病，主要来自安慰剂组。

包括年龄在内的诸多因素都可能对Teplizumab延迟糖尿病的发生产生影响。一般来说，儿童和青少年发展为1型糖尿病的进程比成人更快，因为他们的免疫系统更活跃。此外，一些人对治疗的反应更好，因为他们往往具有某些自身抗体和其他免疫系统特征。

“几十年来我们一直在研究1型糖尿病的生物学机制，这项研究带来了一款能够真正让高危人群获益的潜在疗法。我们对其后续研究充满期待。”NIDDK主任Griffin P. Rodgers博士评价道。

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