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帕金森能治好吗?国外基因疗法有望改变现状

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正值早高峰,车流汹涌,一名老者正在过马路。突然,他整个人像被施了“定身术”似的停在马路中央,脚步竟迈不开了……所幸,好心的司机及时将他送到医院,避免了意外发生……

这则新闻中的老者,正是一名帕金森病患者。他的情况十分典型。

帕金森病(PD)是一种与年龄相关的神经退行性疾病。这类患者大脑黑质中的多巴胺神经细胞随着时间的推移逐渐死亡。多巴胺是控制运动和情绪的,一旦减少就会影响运动、肌肉控制、平衡以及其他许多功能,导致典型的症状:静止性震颤和肢体僵硬。

目前,中国有超过200万名帕金森患者,约占全球的一半。不过,目前,帕金森的病因却仍不明确,且难以治愈。然而,随着对疾病发生机制的理解逐步深入,科学家陆续开发出新的疗法,基因疗法就是其中之一。

帕金森治疗方法--基因疗法

近日举行的美国神经病学协会会议上公布了一项研究:有一种新的基因疗法,可能有助于改善对现有疗法无效的帕金森病患者的运动症状。

这一基因疗法通过开颅手术将名为VY-AADC的病毒载体注射到患者大脑中,它会影响多巴脱羧酶(AADC)的水平,这种酶将左旋多巴转化为大脑中的多巴胺。

传统标准治疗试图取代丢失的多巴胺。例如,目前常用的药物是左旋多巴,但是将左旋多巴转化为多巴胺的细胞必须发挥作用,治疗才有效。随着产生多巴胺的细胞死亡,大脑对此类药物的反应会变得越来越难。

而这就为新基因治疗提供了用武之地。VY-AADC基因疗法希望在多巴胺神经元中持续表达AADC,从而长久地增强从左旋多巴向多巴胺的转换。

加州大学旧金山分校医疗中心(UCSF)的研究团队使用核磁共振扫描来定位大脑的正确区域。然后,他们将新的基因疗法注入大脑的目标区域--壳核。之所以选择这一区域,是因为这些脑细胞不会被帕金森病破坏。

第一阶段试验征集了15名对其他疗法没有反应的患者。他们在接受了VY-AADC基因治疗后,研究人员对他们的健康状况进行了长达36个月的追踪,发现这种治疗耐受性良好。研究人员介绍,治疗中发现的最严重的副作用--血栓和由血栓引起的心律失常,其实与用于进行治疗的手术有关,并非治疗本身引起的。

在接受该疗法的试验者中,“每天无运动症状的时间”有了显著的改善,并且这种效果似乎是持久的,一些随访患者甚至持续了长达三年。

帕金森治疗方法--基因疗法控制病情

美国帕金森基金会首席科学负责人James Beck说:“这虽不是治愈帕金森病的方法,但对控制症状来说,它是一种很好的潜在疗法。它提供了另一种向大脑提供多巴胺的方法,尽管并不能阻止帕金森病的进展。”

目前,美国FDA已经批准了新药研究申请(IND),而且为VY-AADC的关键性2/3期临床项目授予了再生医学先进疗法(RMAT)资格。这项临床研究预计在2020年末或2021年初完成。

参考来源:medicinenet

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