说起血液病，很多人最先想到的可能都是白血病，其实，有一种“银发族”血液病，它比急性白血病更常见。它就是我们今天要说的多发性骨髓瘤(MM)。

多发性骨髓瘤是血液科的常见病和疑难病之一。说它是“银发族”血液病，是因为它常见于中老年人，约2/3的初诊患者年龄超过65岁。我国多发性骨髓瘤的发病率约为1/10万，位居血液系统恶性肿瘤第二位。

据国家统计局最新数据，中国已成为全世界老年人口最多的国家。随着老龄化进程加快，该病也越来越常见。

多发性骨髓瘤如何吞噬健康?

多发性骨髓瘤始于骨髓中一个异常的浆细胞，然后迅速繁殖。这些异常细胞不像正常细胞那样成熟，然后死亡，而是不断积累，最终压垮健康细胞的产生。并且，骨髓瘤细胞会挤出健康的白细胞和红细胞，导致贫血、疲劳和无法抵抗感染。

此外，跟健康的浆细胞一样，骨髓瘤细胞也会产生抗体，但这些抗体是身体无法使用的异常抗体(单克隆蛋白或M蛋白)，它们在体内积聚可引起诸如肾损伤等问题。此外，瘤细胞也会对骨骼造成损伤，从而增加骨折的风险。

中老年人频繁骨痛，当心多发性骨髓瘤

临床上，多发性骨髓瘤的症状和体征较为多变，有些患者在疾病早期可能没有任何表现。当出现症状和体征时，可以表现为：

·骨痛最为常见，尤其是在脊柱或胸部

·恶心

·便秘

·食欲不振

·神志模糊或混乱

·疲劳

·频繁感染

·体重减少

·四肢无力或麻木

·口渴

好医友提醒：当这些症状或多或少地发生在同一人身上时，务必要提高警惕!生活中可能增加多发性骨髓瘤发病的危险因素包括：年龄增长、男性、黑色人种、多发性骨髓瘤家族史、 MGUS(意义未定的单克隆γ球蛋白病)个人病史。

多发性骨髓瘤，临床怎么治?

多发性骨髓瘤通常对很多细胞毒性药物敏感，初始治疗或复发时治疗均是如此。不幸的是，疗效常是短暂的，而复发后的多发性骨髓瘤通常变得更难以治疗。然而，随着对骨髓微环境越来越深的理解，多发性骨髓瘤的治疗发展迅速，新的联合治疗方案和新药研发，患者的治疗现状正逐渐发生改变。

以Darzalex(Daratumumab)为例 ，该药是首款获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体，自2015年上市以来，已相继获批5种适应症：

1. 作为一种单药疗法用于既往接受至少3种方案(包括一种PI和一种免疫调节剂[IMiD])治疗失败的多发性骨髓瘤患者，以及对PI和IMiD均难治的多发性骨髓瘤患者。

2. 联合来那度胺和地塞米松，用于既往接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。

3. 联合硼替佐米和地塞米松，用于既往接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。

4. Darzalex联合泊马度胺和地塞米松，用于治疗对来那度胺和蛋白酶体抑制剂(PI)耐药的复发性多发性骨髓瘤患者。

5. Darzalex联合硼替佐米、美法仑、强的松，用于治疗不适合自体干细胞移植(ASCT)的新诊断多发性骨髓瘤患者。

高度难治性多发性骨髓瘤迎来曙光

2018年7月，Karyopharm Therapeutics宣布已启动向美国FDA滚动提交Selinexor的新药申请，这是一种首创(first-in-class)、口服、选择性核输出抑制剂(SIN)E化合物，用于对5种现有疗法耐药的高度难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。此前该药已获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。研究人员相信，selinexor有望为高度耐药、5种疗法难治性多发性骨髓瘤患者带来新的曙光。

参考来源：

https://medlineplus.gov/healthtopics.html

Karyopharm Initiates Rolling·ubmission of New Drug Application to U.S. Food and Drug Administration for·elinexor as a Treatment for Patients with Penta-Refractory Multiple Myeloma