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多发性骨髓瘤最爱找“银发族”

医学资讯 | 阅读量:

说起血液病,很多人最先想到的可能都是白血病,其实,有一种“银发族”血液病,它比急性白血病更常见。它就是我们今天要说的多发性骨髓瘤(MM)。

多发性骨髓瘤是血液科的常见病和疑难病之一。说它是“银发族”血液病,是因为它常见于中老年人,约2/3的初诊患者年龄超过65岁。我国多发性骨髓瘤的发病率约为1/10万,位居血液系统恶性肿瘤第二位。

据国家统计局最新数据,中国已成为全世界老年人口最多的国家。随着老龄化进程加快,该病也越来越常见。

65岁以上的老年人

多发性骨髓瘤如何吞噬健康?

多发性骨髓瘤始于骨髓中一个异常的浆细胞,然后迅速繁殖。这些异常细胞不像正常细胞那样成熟,然后死亡,而是不断积累,最终压垮健康细胞的产生。并且,骨髓瘤细胞会挤出健康的白细胞和红细胞,导致贫血、疲劳和无法抵抗感染。

此外,跟健康的浆细胞一样,骨髓瘤细胞也会产生抗体,但这些抗体是身体无法使用的异常抗体(单克隆蛋白或M蛋白),它们在体内积聚可引起诸如肾损伤等问题。此外,瘤细胞也会对骨骼造成损伤,从而增加骨折的风险。

中老年人频繁骨痛,当心多发性骨髓瘤

临床上,多发性骨髓瘤的症状和体征较为多变,有些患者在疾病早期可能没有任何表现。当出现症状和体征时,可以表现为:

·骨痛最为常见,尤其是在脊柱或胸部

·恶心

·便秘

·食欲不振

·神志模糊或混乱

·疲劳

·频繁感染

·体重减少

·四肢无力或麻木

·口渴

好医友提醒:当这些症状或多或少地发生在同一人身上时,务必要提高警惕!生活中可能增加多发性骨髓瘤发病的危险因素包括:年龄增长、男性、黑色人种、多发性骨髓瘤家族史、 MGUS(意义未定的单克隆γ球蛋白病)个人病史。

多发性骨髓瘤,临床怎么治?

多发性骨髓瘤通常对很多细胞毒性药物敏感,初始治疗或复发时治疗均是如此。不幸的是,疗效常是短暂的,而复发后的多发性骨髓瘤通常变得更难以治疗。然而,随着对骨髓微环境越来越深的理解,多发性骨髓瘤的治疗发展迅速,新的联合治疗方案和新药研发,患者的治疗现状正逐渐发生改变。

以Darzalex(Daratumumab)为例 ,该药是首款获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体,自2015年上市以来,已相继获批5种适应症:

Darzalex(Daratumumab)

1. 作为一种单药疗法用于既往接受至少3种方案(包括一种PI和一种免疫调节剂[IMiD])治疗失败的多发性骨髓瘤患者,以及对PI和IMiD均难治的多发性骨髓瘤患者。

2. 联合来那度胺和地塞米松,用于既往接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。

3. 联合硼替佐米和地塞米松,用于既往接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。

4. Darzalex联合泊马度胺和地塞米松,用于治疗对来那度胺和蛋白酶体抑制剂(PI)耐药的复发性多发性骨髓瘤患者。

5. Darzalex联合硼替佐米、美法仑、强的松,用于治疗不适合自体干细胞移植(ASCT)的新诊断多发性骨髓瘤患者。

高度难治性多发性骨髓瘤迎来曙光

2018年7月,Karyopharm Therapeutics宣布已启动向美国FDA滚动提交Selinexor的新药申请,这是一种首创(first-in-class)、口服、选择性核输出抑制剂(SIN)E化合物,用于对5种现有疗法耐药的高度难治性多发性骨髓瘤患者的治疗。此前该药已获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。研究人员相信,selinexor有望为高度耐药、5种疗法难治性多发性骨髓瘤患者带来新的曙光。

参考来源:

https://medlineplus.gov/healthtopics.html

Karyopharm Initiates Rolling·ubmission of New Drug Application to U.S. Food and Drug Administration for·elinexor as a Treatment for Patients with Penta-Refractory Multiple Myeloma

2018-11-14 16:42

好医友小编