2018年1月，美国FDA批准Lutetium Lu-177 dotatate(Lutathera)用于治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)成人患者。这是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法。

神经内分泌肿瘤(NENs)是一类起源于干细胞且具有神经内分泌标记物、能够产生生物活性胺和/或多肽激素的肿瘤。其中，胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NENs)主要发生在消化道或胰腺，能产生5-羟色胺代谢产物或多肽激素，如胰高血糖素、胰岛素、胃泌素或促肾上腺皮质激素等。如果肿瘤分泌的激素能引起相应的临床症状，归为功能性NENs;如果血和尿液中可以检测到胰多肽(PP)等激素水平升高，却无相关症状(即使存在肿瘤压迫的表现)，通常归为无功能性NENs。

Lutetium Lu-177 dotatate(Lutathera)是一种放射治疗药物，它通过与特定肿瘤表达的生长抑素受体结合发挥作用。与受体结合后，药物进入细胞，利用放射性对肿瘤细胞造成损害。在两项关键的Ⅲ期临床试验里，这款新药的疗效得到了验证。

第一项随机临床试验在229例生长抑制素受体-阳性的GEP-NETs患者中开展。入组患者或接受Lutetium Lu-177 dotatate联合奥曲肽治疗，或单独应用奥曲肽。研究评价了无进展生存时间。与只接受奥曲肽的患者相比，接受Lutetium Lu-177 dotatate治疗的患者有更长的无进展生存时间。

第二项研究的数据来自于荷兰的一项单中心研究，包括1214例生长抑制素受体阳性的GEP-NETs患者，均接受Lutetium Lu-177 dotatate治疗。在FDA评价疗效的360例患者中，有16%的患者肿瘤缩小或完全消失。

中国三甲医院指定国际医疗平台好医友指出，胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NENs)是一组罕见肿瘤，初始治疗如不能控制肿瘤生长，后续治疗手段极为有限。Lutetium Lu-177 dotatate的批准为患有这些罕见癌症的患者提供了另一种治疗选择。

来源：好医友

参考来源：

1.FDA官网

2.中国胃肠胰神经内分泌肿瘤专家共识(2016年版)