近日，FDA授予蒽环类药物Berubicin快速通道认定，用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)患者。

　　这一认定是基于一项2期临床试验的积极结果，Berubicin延长了恶性胶质瘤患者的总生存期。

　　▌恶性胶质瘤复发，还有生存机会吗?

　　胶质瘤是颅内最常见的恶性肿瘤，约占颅内肿瘤的60%。其中，多形性胶质母细胞瘤(GBM)约占脑胶质瘤的45%，是最常见且致死率极高的一种脑部肿瘤。

　　GBM形状多变，且无确定范围，容易影响到周围邻近组织，加上该病恶性程度高，侵润性高，治疗效果较差。

　　好医友医疗网神经外科专家、西达赛奈医疗中心神经外科研究所及脑肿瘤中心主任Keith L. Black教授介绍，目前GBM主要采取综合治疗方法，包括：手术，化疗，放疗，减轻大脑肿胀的药物(如类固醇)、抗癫痫药物，电场治疗等。此外，针对GBM还有一些有前景的在研新疗法，如：癌症疫苗、基因治疗、精准放疗、抗肿瘤血管生成药物以及其他靶向疗法等。

　　不过，由于该病极易发生转移，即便经过治疗，复发性患者的中位生存期仅约9个月，大部分患者活不过一年，亟需更好的疗法。

　　▌蒽环类化疗药：Berubicin

　　Berubicin是一种蒽环类的抗癌药物，是目前最有效的化疗药物之一。蒽环类药物有柔红霉素、阿霉素、阿柔比星等等，能治疗多种癌症。

　　针对GBM的药物治疗之所以不太理想，很大程度上归咎于大脑周围有一种被称为“血脑屏障”的结构，它的功能原本是防止毒素和病原体进入大脑。但其存在同时也使得许多可能有效的药物，无法通过血液或口服渗入大脑。

　　Berubicin是首个能够跨越血脑屏障的蒽环类药物，对胶质母细胞瘤具有很好的杀伤能力。加上Berubicin本身作为化疗药物，应用范围广泛，有望延长胶质母细胞瘤患者的生存期。

　　此前，FDA曾授予该药“孤儿药”资格认定，用于治疗恶性胶质瘤。

　　▌临床试验达到主要终点!

　　在已经完成的1期临床试验中，Berubicin证明了其积极的抗肿瘤反应：

　　在可评估的27例患者中，总缓解率高达44%;其中，1例患者获得持久的完全缓解，缓解持续时间长达11年。

　　而在开放标签、多中心、2期平行试验中，入组210名一线标准治疗失败的患者，他们将按2:1的方式随机分配到Berucibin治疗组与洛莫司汀(Lomustine)对照组。

　　主要终点是总生存期，次要终点包括无进展生存期、无事件生存期和总缓解率。

　　结果显示：

　　与对照组相比，接受Berubicin治疗后的患者总生存期显著延长，达到了其主要终点。

　　而且，Berubicin的安全性和耐受性良好。

　　目前，复发性胶质母细胞瘤患者的生存期较短，而Berubicin作为首个能穿透血脑屏障的蒽环类药物，为恶性胶质瘤的治疗提供了一种潜在新疗法。