肝癌是全球第六大，也是癌症相关死亡第三大原因。2020年全球肝癌新发病例超过90.5万，死于该病的人数超过83万，其中中国肝癌患者大约占了一半。

　　肝细胞癌(HCC)是最常见的一种肝癌类型，约占75%～90%的原发性肝癌病例，主要是由慢性乙肝或丙肝感染、非酒精性脂肪性肝炎和过度饮酒引起。

　　HCC是一种高度致命的肝癌，早期症状不明显，大部分患者就诊时已是中晚期，失去手术机会，治疗选择有限，总体生存预后较差，5年生存率仅为18%。即便是接受全身性治疗的晚期肝癌患者，中位生存期仅为1年左右，亟需更有效的疗法。

　　近日，美国FDA授予TTI-101孤儿药称号，用于治疗晚期肝细胞癌。

　　TTI-101是一种口服小分子STAT3(信号转导和转录激活因子3)抑制剂。

　　STAT3蛋白是一种位于多信号通路交汇处的关键调节蛋白，其活性增加已被证实有助于癌细胞的生长和免疫逃逸，通过TTI-101直接抑制STAT3信号转导可能阻止肿瘤的生长。

　　在早期的研究中，研究人员发现这种新疗法具有良好的耐受性，并在多种肿瘤中表现出临床活性。

　　此次获批“孤儿药”是基于一项正在进行的1期试验的安全性和有效性数据，该试验纳入了既往组织学证实治疗失败的、局部晚期、不可手术切除的HCC患者。

　　好医友获悉，TTI-101作为单一疗法及联合疗法治疗晚期肝癌的2期临床试验即将启动，值得期待。

　　好医友医疗网肝癌专家Michael Castro博士介绍，肝细胞癌通常确诊时已是中晚期，目前可供选择的治疗方法有限，是一个具有高度未满足需求的领域。期待新型口服STAT3抑制剂尽快用于临床，为临床医生和患者提供一个重要的新治疗选择。

　　参考来源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-toripalimab-for-small-cell-lung-cancer