近日，FDA授予组合疗法(U2)Ublituximab和Umbralisib“快速通道”资格认定，用于治疗成人慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。

CLL：癌可以“懒”，但咱不可以!

慢性淋巴细胞性白血病(CLL)是一种原发于造血组织的恶性肿瘤，也是成人白血病中最常见的类型。据估计，2020年美国新确诊CLL患者有2万多例。

目前，慢性淋巴细胞性白血病无法治愈。但CLL大多进展缓慢，多数患者能实现与疾病长时间的“和平共处”，甚至有1/3左右患者无需治疗。

不过，这并不意味着可以掉以轻心。部分患者病情也会很凶险，甚至会转变为更侵袭性的弥漫性大B细胞淋巴瘤。

此外，随着病情进展和肿瘤细胞的浸润，也会损害全身各个器官组织，仍需要新的治疗方案。

近年来，尽管在治疗方面已取得较大进展，但许多CLL患者无法忍受含化疗方案的副作用，无化疗方案日益受到关注。

去年，BTK抑制剂伊布替尼与CD20单克隆抗体奥滨尤妥珠单抗(Obinutuzumab)联用，获FDA批准一线治疗CLL/SLL(小细胞淋巴瘤)成人患者，成为首个无化疗治疗方案。

随后，“网红抗癌药”Venetoclax也获批与奥滨尤妥珠单抗联用，治疗先前未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)成人患者。这个组合作为一种固定疗程、无化疗方案，为CLL患者提供了一个重要的治疗选择。

关于U2组合疗法

Ublituximab是一种新型糖工程化的抗CD20单克隆抗体，靶向成熟的B淋巴细胞上的CD20抗原上的一个特定表位，该表位与目前已上市的多款CD20单抗不同。

Umbralisib是一种口服双重抑制剂，可独特地抑制CK1-epsilon和PI3K-δ。这可能使其克服第一代PI3Kδ抑制剂相关的某些耐受性问题。

8月，Umbralisib治疗边缘区淋巴瘤(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的新药申请已获美国FDA受理，并被授予了优先审查资格。

临床试验结果喜人

这一认定是基于一项全球3期临床试验UNITY-CLL的阳性结果。该试验在先前未接受治疗(初治)和复发/难治性(经治)CLL患者中开展，评估了U2组合疗法的疗效和安全性，并与奥滨尤妥珠单抗+苯丁酸氮芥方案进行了对比。其中，420名患者入选U2治疗组。

入组患者中，初治CLL占60%，经治CLL患者占40%。主要终点为PFS、次要终点为总体响应率。

结果显示：

在初治和复发/难治性CLL的患者中，与奥滨尤妥珠单抗和苯丁酸氮芥组相比，U2治疗组的无进展生存期(PFS)取得了统计学意义上的显著改善。

而且，由于组合疗效优越，该研究被提前终止。详细的数据将于今年公布。

U2组合疗法如能顺利获批上市，将为初治以及对先前疗法治疗无效或复发的CLL患者提供一种新的无化疗方案，值得期待。