辉瑞(Pfizer)公司宣布，其新药Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)得到了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病(AML)的成人患者。

Mylotarg曾在2000年作为单独疗法，得到了美国FDA的加速批准，它也是首款获得批准的抗体药物偶联物。然而，后续的临床试验未能继续彰显这款新药的疗效，安全性上也引起了一些担忧，因此辉瑞公司曾主动将它撤下市场。在调整了剂量，并补充了更多数据后，这款创新药物的收益-风险比终于获得认可，重新上市。

急性骨髓性白血病是一种在骨髓中形成的快速进展的癌症，会导致血液中的白细胞数量增多。根据美国国家癌症研究所(NCI)的统计，今年约有21380人被诊断为AML，还有10590人会死于AML。这一领域还有医疗需求未被满足。

Mylotarg是一款抗体药物偶联物(ADC)，含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素(calicheamicin)。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当Mylotarg与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。

Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者。他们被随机分配接受Mylotarg与柔红霉素(daunorubicin)和阿糖胞苷(cytarabine)联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。结果显示，接受Mylotarg与化疗联合治疗的患者的无事件生存期(event-free survival，EFS)长于那些只接受化疗的患者，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月(HR=0.56 [95%CI：0.42-0.76])。

单独使用Mylotarg的安全性和疗效也在两项独立的临床试验AML-19和MyloFrance-1.1中得到证实。第一项试验共有237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受Mylotarg治疗或最好的支持治疗，研究终点为总生存期(OS)。结果显示，接受Mylotarg治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者，中位OS分别为4.9个月和3.6个月(HR=0.69 [95%CI： 0.53，-0.90]， p=0.05)。第二项试验是单臂研究，共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程Mylotarg治疗后，26%的患者达到完全缓解(CR)，中位缓解时间达到11.6个月。

使用Mylotarg常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用会出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。