对于癌症患者来说，2017年是令人兴奋的一年，多个重磅新药在这一年上市，其中白血病领域就迎来了5个重要审批，好医友整理如下：

1.Rydapt(midostaurin)

2017年4月，美国FDA批准诺华新药Rydapt(midostaurin)与化疗药物联合，用于治疗新确诊的伴FLT3突变急性髓系白血病(AML)成人患者。为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。

Rydapt是一种口服多靶向激酶抑制剂，通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括FLT3。FLT3是一类细胞表面受体，可以增加某些血细胞数量。有FLT3突变基因的患者疾病进展快、复发率高、生存率低于其他类型的AML患者。

试验支持：Rydapt联合治疗可以显著改善总生存时间(OS)、减少23%的死亡风险。Rydapt联合治疗组的中位无事件生存时间(EFS)与化疗组比较显著延长(8.2个月 vs 3.0个月)。

备注：Rydapt同时获批用于治疗成人晚期系统性肥大细胞病(systemic mastocytosis，SM)。

2. Rituxan Hycela

2017年6月，美国FDA批准罗氏的Rituxan Hycela(利妥昔单抗和人透明质酸酶组合)皮下注射用于治疗滤泡性淋巴瘤(FL)、弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者。

这一批准，使得美罗华可以通过皮下给药的方式将原有的数小时的输注时间缩短5到7分钟。

FDA批准Rituxan Hycela的适应症如下：

1)单药用于复发难治的滤泡淋巴瘤(FL)

2)联合一线化疗治疗初治的FL，在接受含美罗华的免疫化疗方案后取得完全缓解或部分缓解的患者，rituxan hycela单药用于维持治疗

3)单药治疗曾接受一线CVP方案(环磷酰胺、长春新碱，泼尼松)的非进展FL患者中(包括疾病稳定的患者)。

4)联合CHOP方案或其他以蒽环类为基础的化疗方案，治疗初治的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者。

5)联合氟达拉滨与环磷酰胺(FC)治疗初治或曾接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)

3. Enasidenib (Idhifa)

2017年8月，FDA批准Enasidenib (Idhifa)用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。FDA同时批准了RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。

Idhifa是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂，也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂，它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法，属于代谢疗法，即通过降低致癌代谢产物，阻断促进细胞生长的几种酶，从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。

4. CAR-T疗法CTL019(商品名Kymriah)

2017年8月底，FDA批准诺华CAR-T疗法CTL019(商品名Kymriah)用于治疗于25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者，成为全球首个上市的CAR-T疗法。

CAR-T疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。简单来说，就是通过对患者的T细胞(人体的一种免疫细胞)进行基因改造，使其可以杀死体内的癌细胞。

Kymriah的获批是基于一项多中心临床试验，试验对63名难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及年轻患者进行了疗效评估，结果显示，在治疗的三个月内，有52人病情得到完全缓解，总体缓解率高达83%。由于微小残留病灶意味疾病有可能复发，研究人员也进行了相关检测，结果在这些缓解的患者中无一人检测到微小残留病灶。

5. Bosutinib(博舒替尼)

12月19日，FDA批准辉瑞公司Bosutinib(博舒替尼)用于治疗新诊断的费城染色体慢性髓细胞性白血病(Ph + CML)的成人患者。

博舒替尼是BCR-ABL和SRC酪氨酸激酶的双重抑制剂，早在2012年9月便获FDA批准，用于治疗慢性期、加速期或危象期，费城染色体阳性(Ph+)且对于先前治疗抵抗或不能耐受的慢性髓细胞白血病(CML)成年患者。

该批准是基于一项随机多中心、多国、开放标签的3期临床研究–BFORE试验结果。其有效性和安全性均得到了证实。

来源：好医友

参考来源：FDA官网