咨询医学顾问:400-886-0922 (24小时在线)
首页 > 用药资讯 > 消化系统疾病 >

显著改善肝纤维化!脂肪性肝炎潜在“最佳疗法”值得期待

消化系统疾病 | 阅读量:200次

  近年来,脂肪肝(NAFLD)的发病率越来越高,我国脂肪肝患病率已超乙肝,达到30%左右。非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是其中最严重的一种,其常见的风险因子包括肥胖、高血脂以及2型糖尿病。

20221209a.jpg

  非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种严重的、渐进式的肝病,其特征是脂肪在肝脏中过度堆积,对肝细胞产生应激和损伤,引起炎症和纤维化,进而发展为肝硬化、肝功能衰竭、肝癌甚至死亡。

  从脂肪肝到肝癌只需“四部曲”:NAFLD→NASH→肝纤维化/肝硬化→肝癌。

  NASH的治疗一直是个难题,到目前为止仍没有获批用于治疗NASH的疗法。

  》》 Efruxifermin(EFX)

20221209a1.jpg

  近日,美国FDA授予Efruxifermin(EFX) 突破性疗法认定,用于治疗非酒精性脂肪性肝炎。

  Efruxifermin是一种长效FGF21-Fc融合蛋白,模拟成纤维细胞生长因子21(FGF21)的生物活性。FGF21可减缓细胞内应激反应并改善代谢调节。

  它可减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、增加胰岛素敏感性及改善脂蛋白水平。Efruxifermin半衰期达到3-4天,可以实现每周1次皮下注射给药。

  此次认定是基于一项临床2b试验的积极结果。研究旨在评估Efruxifermin治疗肝硬化前NASH的安全性和有效性。

  共有128名患者入组,随机分为三组,分别接受Efruxifermin(28mg/50mg)或安慰剂治疗。

  数据显示:

20221209a2.jpg

  》 在经过24周Efruxifermin治疗后,试验达成主要与次要终点。

  》 治疗组分别有39%和41%的患者实现了肝纤维化改善且NASH没有恶化,安慰剂组仅为20%。

  次要终点方面:

20221209a3.jpg

  》 治疗组分别有47%和76%的患者在肝纤维化不恶化的情况下获得了NASH缓解,安慰剂组为15%。

  》 治疗组分别有29%和41%的患者达到了肝纤维化改善和NASH缓解两个终点,安慰剂组为5%。

  好医友指出:这次的突破疗法认定对NASH患者群体而言是重要的里程碑。

  本次研究结果达到的组织学改善效果是已披露数据NASH新药中最好的,如果最终获批上市,Efruxifermin有望成为治疗NASH的‘最佳疗法’。

  参考来源:

  https://sg.news.yahoo.com/efruxifermin-granted-fda-breakthrough-therapy-120000101.html


2022-12-13 16:29

好医友小编

联系医学顾问


看不清?点击更换

医学顾问微信在线