血友病是一种因缺乏某种凝血因子导致的罕见遗传性出血疾病，可分为A型和B型，其中B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致，患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。

　　目前B型血友病的治疗方案主要是终生预防性输注凝血因子IX，患者需要每周接受3-4次治疗，这给他们的生活带来极大的不便。

　　》》 Fidanacogene elaparvovec

　　近日，美国FDA已受理基因疗法Fidanacogene Elaparvovec用以治疗成人B型血友病的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。

　　Fidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和FIX基因的高活性变体。

　　此次上市申请是基于3期BENEGENE-2试验的疗效和安全性数据，共有45名患者入组。

　　结果显示：

　　1、与FIX预防性标准治疗方案相较，患者接受Fidanacogene elaparvovec治疗12个月内，年化出血率(ABR)显著降低(1.3 Vs 4.43)，达到非劣效性与优效性。

　　2、安全性方面，该疗法的耐受性良好，安全性特征与之前1/2期试验结果一致。

　　好医友指出：

　　“对于B型血友病患者来说，新型基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而不用像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。

　　去年11月，全球首款治疗B型血友病患者的基因疗法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已获美国FDA批准上市，期待未来这类患者能有更多治疗选择。”

　　参考来源：

　　https://www.pharmaceutical-business-review.com/news/fda-bla-pfizer-haemophilia/