一次治疗有效止血!B型血友病基因疗法获批在望
血友病是一种因缺乏某种凝血因子导致的罕见遗传性出血疾病,可分为A型和B型,其中B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致,患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血,出现疼痛、肿胀和关节损伤。
目前B型血友病的治疗方案主要是终生预防性输注凝血因子IX,患者需要每周接受3-4次治疗,这给他们的生活带来极大的不便。
》》 Fidanacogene elaparvovec
近日,美国FDA已受理基因疗法Fidanacogene Elaparvovec用以治疗成人B型血友病的生物制品许可申请,并授予优先审评资格。
Fidanacogene elaparvovec是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白外壳)和FIX基因的高活性变体。
此次上市申请是基于3期BENEGENE-2试验的疗效和安全性数据,共有45名患者入组。
结果显示:
1、与FIX预防性标准治疗方案相较,患者接受Fidanacogene elaparvovec治疗12个月内,年化出血率(ABR)显著降低(1.3 Vs 4.43),达到非劣效性与优效性。
2、安全性方面,该疗法的耐受性良好,安全性特征与之前1/2期试验结果一致。
好医友指出:
“对于B型血友病患者来说,新型基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而不用像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。
去年11月,全球首款治疗B型血友病患者的基因疗法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已获美国FDA批准上市,期待未来这类患者能有更多治疗选择。”
参考来源:
https://www.pharmaceutical-business-review.com/news/fda-bla-pfizer-haemophilia/
2023-08-14 10:38
好医友小编
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