刚过去的2021年，美国FDA共批准了50款新药，略低于去年。其中，仅抗癌新药就有近40款(涵盖10余种癌种)，包括多款重磅靶向疗法和免疫疗法，多种罕见病新药的获批也为这类“小众”群体带来希望。

　　2022年，将有诸多重磅新药有望在美获批，其中包括多款肿瘤免疫疗法、靶向疗法，基因疗法，以及银屑病、阿尔茨海默症、渐冻症以及多种罕见病新药。好医友为您盘点了其中的19款：

　　NO.1 Bardoxolone(Bardoxolone Methyl)

　　名称：Bardoxolone，是一种口服Nrf2激活剂。Nrf2是一种转录因子，通过诱导恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号的多个分子通路，促进炎症消退。

　　适应症：Alport综合征相关慢性肾脏疾病(CKD)。

　　预计审评日期：2021年4月，FDA受理bardoxolone用于治疗Alport综合征相关CKD的新药申请(NDA)，预计将在2022年2月25日给出审评意见。此前，FDA曾给出了反对意见。

　　NO.2 Tirzepatide

　　名称：Tirzepatide，是一种每周1次、皮下注射给药的新型GLP-1R/GIPR双重激动剂。

　　适应症：2型糖尿病。

　　预计审评日期：2021年10月已向FDA提交了Tirzepatide的新药申请，并且已获得优先审评资格。该药有望在今年获批上市。

　　NO.3 西达基奥仑赛

　　名称：西达基奥仑赛，是一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的能力。

　　适应症：成人复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)。

　　预计审评日期：2021年5月FDA已受理其BLA，并授予优先审评资格。FDA将在2022年2月28日给出审评意见。

　　NO.4 AMX0035

　　名称：AMX0035，是一种创新小分子组合疗法，由苯丁酸钠和牛磺酸二醇两种成分组成，旨在靶向内质网应激，减少神经元死亡和功能障碍，从而减缓或阻止视神经萎缩的不可逆进展。

　　适应症：肌萎缩侧索硬化症(ALS，即“渐冻症”)。

　　预计审评日期：2021年9月，FDA已受理该药治疗ALS的NDA，有望今年给出审评意见。

　　NO.5 Filsuvez

　　名称：Filsuvez，是一款含三萜类天然提取物的凝胶剂，用含有桦树皮的干提取物，与葵花籽油一起制成油凝胶，用于局部给药。

　　适应症：交界性和营养不良性大疱性表皮松解症(EB)。

　　预计审评日期：2021年6月，该药EB的NDA获FDA优先审查，预计FDA将在2022年2月28日给出审评意见。

　　NO.6 Roflumilast(罗氟司特)

　　名称：罗氟司特乳膏，是一种每日一次局部应用的高效、选择性4型磷酸二酯酶(PDE4)抑制剂。

　　适应症：成人和青少年的轻度至重度斑块型银屑病。

　　预计审评日期：2021年10月，该药已向FDA递交了该药的新药申请，预计将于一季度收到审评意见。若顺利获批，罗氟司特乳膏有望成为第一个局部治疗银屑病的PDE4抑制剂。罗氟司特口服剂型已于2011年被FDA批准用于治疗慢性阻塞性肺病(COPD)。

　　NO.7 Tapinarof乳剂

　　名称：tapinarof乳剂，是一种在研每日给药一次的芳香烃受体调节剂(TAMA)。

　　适应症：斑块状银屑病和特应性皮炎。

　　预计审评日期：2021年8月，FDA受理该药用于治疗成人斑块状银屑病的NDA，预计将于2022年今年给出审评意见。

　　NO.8 Bimzelx

　　名称：Bimzelx，一款IL-17A/IL-17F抑制剂。

　　适应症：中度至重度斑块型银屑病。

　　预计审评日期：2021年8月该药已获EMA批准治疗适合系统治疗的中度至重度斑块型银屑病成人患者。因疫情影响FDA现场检查，FDA延迟了该药的审查期，预计有望在今年给出审评意见。

　　NO.9 Deucravacitinib

　　名称：Deucravacitinib，是一种口服选择性酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂。通过与TYK2的调节性结构域，而非活性域相结合使TYK2处于失活状态，从而选择性抑制TYK2的活性，同时避免抑制JAK1/JAK2或JAK蛋白，已被开发用于治疗多种自体免疫性疾病。

　　适应症：中/重度斑块状银屑病。

　　预计审评日期：2021年10月，美国FDA已接受该药治疗成人中/重度斑块状银屑病的NDA，预计有望于今年获批。

　　NO.10 Lecanemab

　　名称：Lecanemab，一款在研阿尔茨海默病(AD)抗体疗法，通过选择性结合并消除可溶性、有毒的淀粉样蛋白-β聚集体(原纤维)从而发挥疗效。适应症：早期阿尔茨海默病(AD)。

　　预计审评日期：2021年9月，FDA已受理Lecanemab(BAN2401)用于治疗早期阿尔茨海默病的BLA，此前该疗法曾被授予“突破性疗法”认定，预计有望在今年给出审评意见。

　　NO.11 Donanemab

　　名称：Donanemab，是一种靶向N3pG(一种修饰类型的β淀粉样蛋白)的单克隆抗体疗法。

　　适应症：早期阿尔茨海默病(AD)。

　　预计审评日期：2021年10月已向FDA滚动提交该药治疗早期阿尔茨海默氏症的BLA，有望于今年给出审评意见。

　　NO.12 Lenti-D

　　名称：Lenti-D，是一款CALD基因疗法，它从患者体内取出自体造血干细胞，在体外使用搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰，然后回输给患者。

　　适应症：早期脑性肾上腺脑白质营养不良(CALD)。

　　预计审评日期：2021年7月，该药被EMA批准用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者，成为首个CALD基因疗法。2021年12月，FDA已受理该药的BLA，并授予“优先审评”资格，预计将于2022年6月17日给出审评意见。

　　NO.13 Zynteglo

　　名称：Zynteglo，是一款使用BB305慢病毒载体(LVV)制造的一次性基因疗法。BB305LVV是第三代自灭活LVV，包含一个细胞(非病毒)调控元件，仅在红细胞谱系(RBC及其前体)中驱动基因表达。

　　适应症：输血依赖性β-地中海贫血。

　　预计审评日期：2019年6月，该药被EC有条件批准用于治疗12岁及以上的非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。FDA去年底受理了Zynteglo治疗β- 地中海贫血症的BLA，并授予“优先审评”资格，预计将于2022年5月20日给出审评意见。

　　NO.14 国产 PD-1抑制剂

　　名称：替雷利珠单抗、特瑞普利单抗、信迪利单抗和派安普利单抗，均为PD-1免疫检查点抑制剂，且均已在国内获批上市。

　　适应症：多种肿瘤。

　　预计审评日期：特瑞普利单抗已于2021年10月被FDA授予“优先审评”资格。预计多款国产PD-1有望于今年获FDA批准。

　　NO.15 Mitapivat

　　名称：Mitapivat，是一款首创口服小分子变构激活剂，针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。

　　适应症：丙酮酸激酶缺乏症(PKD)。

　　预计审评日期：2021年8月，FDA受理该药治疗PKD成人患者的NDA，并授予“优先审评”资格。若顺利获批，它将成为治疗PKD的首款疾病修正疗法。预计FDA将于今年给出审评意见。

　　NO.16 Ryzneuta

　　名称：Ryzneuta是一种基于Fc融合蛋白技术，由CHO细胞表达的重组人粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)二聚体，具有长效和强效的生物学特点。

　　适应症：化疗相关中性粒细胞减少症。

　　预计审评日期：2021年3月，该药已向FDA提交BLA，预计FDA将于今年给出审评意见。

　　NO.17 Adagrasib

　　名称：Adagrasib，是一款具有高度特异性的强力口服KRAS G12C抑制剂。

　　适应症：非小细胞肺癌。

　　预计审评日期：作为第二款重磅KRAS抑制剂，该药已向FDA提交NDA，用于治疗KRASG12C突变阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。此前，它曾被FDA授予治疗携带KRAS G12C突变、经治非小细胞肺癌的突破性疗法认定，预计有望于今年获批。

　　NO.18 Mavacamten

　　名称：Mavacamten，是一款首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂。

　　适应症：梗阻性肥厚型心肌病病。

　　预计审评日期：2021年1月，FDA已受理该药用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的NDA，预计将于今年获得审评意见。

　　NO.19 Vutrisiran

　　名称：Vutrisiran，是利用增强化学稳定性(ESC)-GalNAc共轭递送平台开发的一款皮下给药在研RNAi疗法，由可以靶向上皮细胞黏附分子(EpCAM)的重组融合蛋白Oportuzumab与假单胞菌外毒素A偶联而成的抗体偶联药物，可局部注射给药。

　　适应症：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)。

　　预计审评日期：2021年6月，FDA已受理该药用于治疗成人hATTR-PN的NDA，预计有望在今年内获批。