2018年1月15日，美国FDA正式批准扩大Afatinib(Gilotrif，阿法替尼)的一线适应症范围，用于肿瘤具有非耐药性罕见EGFR突变(L861Q、G719X和/或S768I)的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的治疗。

在中国，高达40%的非小细胞肺癌患者都存在EGFR(表皮生长因子受体)突变，这种突变多发生于从不吸烟的患者、非小细胞腺癌患者、女性患者和亚裔患者。

突变的EGFR是非小细胞肺癌(NSCLC)基因靶向治疗的最常见的靶点。EGFR敏感突变阳性患者可从EGFR-酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)一线治疗中获益。 19外显子缺失和21外显子突变是常见的对EGFR-TKI 药物有效的突变，这两种突变大约占到所有非细胞肺癌EGFR突变的90%，所以它们也是最常被检测的。

但是，也有一些罕见的EGFR突变，比如G719x、L861Q和S768I置换突变，治疗方案很有限，预后较差。而此次批准将阿法替尼作为这些额外的非耐药性EGFR突变的靶向治疗，显著改变了这一人群的治疗策略。

关于Afatinib(Gilotrif，阿法替尼)

2013年，Afatinib经FDA批准用于治疗外显子19缺失或外显子21 L858R置换的转移性非小细胞肺癌患者;

2016年，Afatinib经FDA批准扩大适用范围大，治疗铂类化疗后疾病进展的肺部鳞状细胞癌患者;

2017年，Afatinib获得CFDA颁发的进口药品注册证，成为中国首次批准的二代肺癌靶向药物，用于表皮生长因子受体(EGFR)突变阳性肺癌患者的一线治疗，以及肺鳞癌患者的二线治疗。

试验数据支持

此次阿法替尼扩大适应症的获批是基于3个不同研究的结果，包括2期临床试验LUX-Lung 2(LL2)和3期临床试验LUX-Lung 3(LL3)和LUX-Lung 6(LL6)。共有32名具有EGFR罕见突变(包括L861Q、G719X或S768I突变)的非小细胞肺癌患者参与了试验研究。

试验结果从客观缓解率、响应时间、疾病控制、无进展生存和总生存期等方面证实了阿法替尼对这些突变的有效性。总体而言，阿法替尼组患者的客观缓解率(ORR)为66%(95%CI, 47%-81%)。在出现缓解的患者中，52%的患者的缓解持续时间≥12个月，33%的患者的缓解持续时间≥18个月。

好医友医疗总监JoyXu指出，“在阿法替尼进入中国以前，很多肺癌晚期患者只能靠出国看病来用上这个靶向药。如今我们很高兴看到，阿法替尼被优先列入国家药品监督管理总局药品评审目录，解决临床急需，为国内肺癌患者带来了巨大福音。希望接下来该药也能够被纳入大病保险，从而让更多患者用得起!”

参考资料： Afatinib Approval Expanded for Rare Lung Cancer Treatment

来源：好医友