原发性胆汁性胆管炎,新药上市在望,有效率超六成
提到肝病,大家首先想到的可能是一些常见疾病,但其实还有一些罕见肝病,包括自身免疫性肝病(ALD)。
原发性胆汁性胆管炎(PBC)就是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。
PBC患者由于免疫系统持续攻击胆管,毒性胆汁酸在肝内留存,可发展为肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。其他临床症状还包括疲劳和瘙痒。
目前大约有一半的PBC患者对现有疗法反应不良或者无法耐受疗法的毒副作用,该领域亟需新疗法的问世。
》》 Seladelpar
近日,在研药品Seladelpar用于治疗PBC成人患者的3期试验RESPONSE取得积极结果。
Seladelpar是一款在研、口服强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体(PPARδ)激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中,临床前数据表明,它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。
这项双盲、安慰剂对照的3期试验评估了Seladelpar在193名PBC患者中的疗效和安全性。
试验的主要终点是应答率,定义为患者在52周后ALP水平低于1.67倍ULN,且ALP下降至少15%,总胆红素(TB)≤1.0倍ULN。
试验分析显示:
1、Seladelpar组有61.7%的患者在12个月时达到了血清ALP和TB的主要复合终点,安慰剂组为20%。
2、Seladelpar组有25%的患者在12个月时ALP恢复正常,安慰剂组为0。
3、Seladelpar组ALP的最小二乘平均下降百分比为42.2%,安慰剂组为4.3%。
4、与安慰剂相比,接受Seladelpar治疗6个月后瘙痒的减少具有统计学意义。
好医友医疗网肝病专家介绍:
“这款新疗法已向全球多地监管机构(包括美国FDA、英国MHRA、欧洲EMA)提交上市申请。期待这款创新疗法早日上市,为众多PBC患者带来治疗新选择。”
参考来源:
https://www.empr.com/home/news/drugs-in-the-pipeline/seladelpar-response-trial-primary-biliary-cholangitis/
2023-10-12 11:24
好医友小编
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