原发性胆汁性胆管炎一线治疗无效?新疗法缓解率超一半
原发性胆汁性胆管炎(PBC)又称原发性胆汁性肝硬化,是一种严重的慢性肝病。
患者由于肝内小胆管的慢性损伤,导致胆管狭窄,胆汁排出不畅,肝脏清除体内毒素的能力下降,最终引发肝硬化和肝功能衰竭。
目前PBC首选一线药物为熊去氧胆酸。然而,大约有50%的PBC患者对现有疗法反应不良或者无法耐受疗法的毒副作用。这一领域仍然存在很大的未满足医疗需求。
》》 Elafibranor
近日,在研疗法Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎III期临床研究(ELATIVE)取得积极结果。
Elafibranor是一种PPARα和PPARδ的双重激动剂,这两种核受体介导多种生理过程,包括脂肪代谢,葡萄糖代谢平衡和炎症等。
ELATIVE是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究,旨在评估Elafibranor在熊去氧胆酸(UDCA)应答不佳的PBC患者中的疗效与安全性。
试验共招募了161名患者,主要终点为治疗52周时,实现胆汁淤积缓解的患者比例。
胆汁淤积缓解定义为碱性磷酸酶(ALP)<1.67×正常值上限(ULN),ALP降低≥15%,总胆红素(TB)≤ULN。
ALP和胆红素是疾病进展的重要预测因素,两者水平降低可提示胆汁淤积性损伤减轻,肝功能改善。
结果显示:
1、Elafibranor治疗组中,51%的患者实现了胆汁淤积缓解,而安慰剂组为4%。
2、Elafibranor组还达到一个次要终点,第52周时ALP正常化也出现具有统计学意义的改善。
3、安全性方面,elafbranor的耐受性良好,与先前报道的研究一致。
好医友医疗网肝病专家Paul Pockros博士介绍:
“新疗法与其它PPAR受体激动剂的区别在于它不会激活PPARγ受体,因而不会引起与PPARγ受体激活相关的毒副作用,如体重上升、浮肿、液体潴留等。
期待这款创新疗法早日上市,为众多PBC患者带来治疗新选择。”
参考来源:
https://www.benzinga.com/general/biotech/23/06/33078339/ipsen-genfits-elafibranor-shows-promise-in-primary-biliary-cholangitis-patients
2023-08-15 10:29
好医友小编
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