杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的遗传性X染色体连锁疾病，几乎只影响男性。

　　DMD的特征是在出生时或出生后不久出现炎症反应，导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。

　　DMD疾病进展的关键特征包括失去行走能力、失去自我进食、开始辅助通气、发生心肌病等。

　　由于呼吸或心脏衰竭，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。

　　》》 Vamorolone

　　近日，美国FDA已接受Vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良症的新药申请(NDA)。

　　Vamorolone是一种同类首创(first-in-class)新药，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

　　此次NDA得到了来自随机、双盲、安慰剂和主动对照的2b期VISION-DMD研究数据的支持，该研究评估了Vamorolone在4至7岁患有DMD男孩中的有效性与安全性。

　　共有121名患者入组，随机分配Vamorolone(2mg/6mg)或安慰剂治疗。

　　研究结果显示：

　　1、24周时，患者从仰卧到站立(TTSTAND)的时间变化，Vamorolone组从6.0秒到4.6秒，安慰剂组从5.4秒到5.5秒。

　　2、在多个次要终点上，Vamorolone也被发现优于安慰剂，包括6分钟步行(6MWT)、 跑步/步行10米时间(TTRW)。

　　3、Vamorolone显示出良好的安全性和耐受性。最常见的不良反应是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。

　　好医友介绍：

　　目前，皮质类固醇(激素)是治疗DMD儿童和青少年患者的标准疗法。但由于大剂量皮质类固醇具有严重的系统性副作用，会降低患者的生活质量，因此该患者群体的医疗需求远未得到满足。

　　新疗法的机制显示了非激素治疗的疗效潜力。因此，Vamorolone有望成为现有皮质类固醇的一种有价值的替代品。

　　参考来源：

　　https://www.onclive.com/view/fda-approval-sought-for-niraparib-plus-abiraterone-prednisone-as-first-line-treatment-for-brca-mcrpc