硬纤维瘤，也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病，是一种罕见的、通常为非恶性的软组织肿瘤。它会造成严重疼痛、内出血甚至死亡。最常见于20至44岁人群，尤其是女性群体。

　　目前，硬纤维瘤主要通过手术切除治疗，但在手术切除后复发率极高，导致疗效不佳。

　　目前尚无硬纤维瘤相关疗法获批上市。

　　》》 Nirogacestat

　　近日，美国FDA授予Nirogacestat优先审评资格，用以治疗硬纤维瘤成人患者。

　　Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子分泌酶抑制剂。分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。

　　此次获审是得到随机、双盲、安慰剂对照的3期DeFi试验数据的支持，该试验评估了Nirogacestat在硬纤维瘤的成人患者中的疗效和安全性。

　　共有142名患者入组，按1:1随机分配接受Nirogacestat或安慰剂治疗。

　　研究的主要终点为无进展生存期(PFS)。

　　结果显示：

　　1、与安慰剂相比，Nirogacestat治疗可显着降低疾病进展风险71%;

　　2、Nirogacestat组PFS未达到估计值，安慰剂组为15.1个月;

　　3、Nirogacestat组的确认客观缓解率为41%，而安慰剂组为8%;

　　4、Nirogacestat的耐受性良好，安全性可控。

　　好医友医疗网肿瘤专家指出：

　　“硬纤维瘤患者会经历严重的疼痛和其他痛苦的症状，甚至可能危及生命。本次FDA的优先审评，将有机会改变这些患者的治疗标准。”

　　参考来源：

　　https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-priority-review-to-nirogacestat-for-desmoid-tumors