在过去不到两周的时间内，美国FDA如同“开挂”，在血液病治疗领域接连做出了5个重要审批，涉及淋巴瘤、白血病、再生障碍性贫血、噬血细胞淋巴组织细胞增多症等。

出国看病行业领导者好医友为您整理如下：

NO.1 Adcetris+CHOP：一线治疗外周T细胞淋巴瘤的首个方案

药品名称：Adcetris

活性成分：BRENTUXIMAB VEDOTIN

审批时间：20181116

制药企业：SEATTLE GENETICS

适应症：Adcetris联合化疗方案CHP(环磷酰胺+阿霉素+强的松)一线治疗系统性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)或其他CD30阳性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，包括血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤(AITL)以及未另行特别说明的PTCL成人患者。

临床疗效：与CHOP方案相比，Adcetris+CHP方案使PFS实现了统计学意义的显著改善，相当于将疾病进展、死亡、接受后续抗癌化疗以治疗残留或进展性疾病的风险降低了29%(BICR:HR=0.71，95%CI:0.54-0.93，p=0.011)，达到了研究的主要终点。

NO.2 Promacta+ IST：针对新确诊再障患者的首款新疗法

药品名称：Promacta

活性成分：ELTROMBOPAG OLAMINE

审批时间：20181116

制药企业：NOVARTIS PHARMS CORP

适应症：Promacta联合标准免疫抑制疗法(IST)用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血(SAA)的一线治疗。

临床疗效：在从未接受过IST疗法的SAA患者中，44%(95% CI: 33, 55)的患者在接受Promacta与标准IST疗法6个月后达到完全缓解。这一数值比历史上观察到的IST单独疗法达到的完全缓解率高27%。联合疗法在6个月时的总缓解率为79%

NO.3 Gamifant ：24年，这种致命血液病迎来首款新药

药品名称：Gamifant

活性成分：EMAPALUMAB-LZSG

审批时间：20181120

制药企业：NOVIMMUNE S.A.

适应症：治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症(HLH)患者，并且这些患者患有难治性、复发性或进展性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。

临床疗效：Gamifant和地塞米松联合治疗，达到了试验的主要终点，在接受治疗6个月后，27名原发性HLH患者的总缓解率达到63%(p=0.013)，而且，70%的患者继续接受了造血干细胞移植(HSCT)。

NO.4 Venclexta组合疗法：急性髓性白血病完全缓解率可达54%

药品名称：Venclexta

活性成分：VENETOCLAX

审批时间：20181121

制药企业：ABBVIE INC

适应症：与低甲基化剂(azacitidine或decitabine)，或低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗联用，治疗新确诊75岁以上，或因为慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗(intensive chemotherapy)的急性骨髓性白血病(AML)患者。

临床疗效：接受Venclexta和azacitidine组合疗法治疗的AML患者的完全缓解率(CR)为37%，完全缓解兼部分血细胞计数缓解率(CRh)为24%。接受Venclexta和decitabine组合疗法治疗的患者的CR为54%， CRh为8%。接受Venclexta与LDAC组合疗法治疗的患者CR为21%，CRh为21%。

NO.5 Daurismo组合疗法：改善急性髓性白血病患者生存

药品名称：Daurismo

活性成分：GLASDEGIB

审批时间：20181121

制药企业：PFIZER INC

适应症：与低剂量阿糖胞苷(LDAC)化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗(intensive chemotherapy)的急性髓性白血病患者。

临床疗效：接受Daurismo和LDAC组合疗法的患者的中位总生存期为8.3个月，显著高于LDAC单药组的4.3个月。这一结果表示组合疗法将患者死亡风险降低54%。

(图片来源网络)