随着生活方式的改变，脂肪肝已超过病毒性肝炎，成为我国第一大肝脏疾病。全球约有1/4的人患有脂肪肝，中国脂肪肝患病人数已超2亿人。

　　随着肥胖、2型糖尿病和代谢综合征发病率的上升，脂肪肝的发病率也在逐年升高。

　　脂肪肝之所以可怕，是因为它会给肝脏带来巨大伤害。从脂肪到肝癌只需要“四部曲”：单纯性脂肪肝→脂肪性肝炎→肝纤维化/肝硬化→肝癌。

　　非酒精性脂肪性肝炎(NASH)，被认为是最严重的脂肪肝疾病形式，它是由与代谢、炎症和纤维化相关通路的多因素系统性失调驱动的。

　　由于患者肝脏中脂肪过度积累，导致炎症损伤和肝纤维化，如果不及时治疗，它最终会发展成肝硬化，甚至肝癌。

　　《新英格兰医学杂志》去年的一项研究显示，晚期脂肪肝已取代丙肝，成为肝脏瘢痕形成和肝移植的主要原因。晚期脂肪肝会使人的死亡风险增加近7倍。

　　遗憾的是，到目前为止，尚无正式获批用于治疗NASH的特效药。

　　好消息是：近日，美国FDA已授予AXA1125快速通道资格，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。

　　AXA1125是一种多靶点创新口服药物，目前一项针对NASH患者的临床试验正在评估该药的有效性。

　　内源性代谢调节剂(EMM)是一组对生物学至关重要的分子，是全身代谢通路的主要调节器和信号剂，能控制细胞和器官免疫应答、清除垃圾等多种功能。EMM包含广泛的分子类型，包括氨基酸及其衍生物。

　　在NASH患者中，他们的肝脏无法正常代谢脂类和碳水化合物，从而引起炎症增加，最终引发纤维化瘢痕。

　　这其中每一个发病节点都会受到特定通路失调的影响，EMM可通过同时作用于多个代谢通路，产生协同效应，从而达到治疗的目的。

　　AXA1125正是一种新型多靶向口服EMM药物，旨在解决肝脏相关的代谢、炎症和纤维化症状。

　　此前的研究表明：AXA1125能有效降低人肝细胞中的甘油三酯、抑制有氧糖酵解，同时保留人巨噬细胞中的总ATP水平、减少ProC3和其他关键纤维化标志物，包括减少人类星状细胞的活化和增殖。

　　好医友医疗网肝病专家Graham Woolf博士介绍，尽管NASH在全球范围内威胁着数亿患者，但至今还没有获批的疗法。FDA此次快速通道认定，有望解决NASH患者的迫切需求，提供一种重要的治疗新选择。

　　注：快速通道认定旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。

　　参考来源：

　　1.https://pulse2.com/axcella-therapeutics-nasdaq-axla-fast-track-designation-for-axa1125/

　　2.https://www.businesswire.com/news/home/20220211005373/en/Axcella-Therapeutics-Announces-FDA-Fast-Track-Designation-for-AXA1125-in-NASH