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血友病新药Hemlibra扩大适应症,惠及所有A型血友病患者

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去年11月,新药Hemlibra(emicizumab-kxwh)获FDA批准,用于常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。

作为血友病治疗领域近20年来的重要里程碑,Hemlibra获批对A型血友病患者来说意义重大。近日,该药再传捷报:作为日常预防性疗法,用于治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者,以预防或减轻频繁出血状况。这意味着,它成为唯一一款获FDA批准治疗所有A型血友病患者的药物。

什么是因子VIII抑制物?

健康人出血时,因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起,帮助止血。而A型血友病患者由于缺乏因子VIII,使得血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。

针对A型血友病,以往主要采取凝血因子替代治疗,但使用替代疗法后,约有10%~30%的患者会出现因子 VIII(FVIII)抑制物。这是由机体免疫系统产生的抗体,能够结合并阻断替代因子VIII,轻则会降低凝血因子作用,重则可能导致凝血因子失活,并诱发更为严重的出血事件。

作为一种创新型疗法,Hemlibra可将激活天然凝血级联所需的蛋白质--因子IXa和因子X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。

临床数据,全部达标

该药针对不含因子VIII抑制物的A型血友病患者的疗效,在两项3期临床研究中得到了证实。

在HAVEN 3研究中,与未接受预防治疗的患者相比,每周或每两周接受Hemlibra预防治疗的不含因子VIII抑制物的12岁或以上患者,出血分别减少96%(p<0.0001)和97%(p<0.0001)。且对比无预防治疗组(n=18),在出血相关的各项终点均显示出了显著降低的结果,安全性良好。

而在一项针对之前接受过因子VIII传统标准疗法的患者转而接受Hemlibra预防疗法的试验中,每周一次的Hemlibra预防治疗与之前的标准治疗相比,显示出更优的疗效,出血减少68%(p<0.0001)。

在HAVEN 4研究中,每四周接受Hemlibra预防治疗的含或不含因子VIII抑制物的12岁或以上患者,均显示出了良好的具有临床意义的出血控制结果,且安全性良好。

密歇根儿童医院血液学专家Michael Callaghan博士指出,许多针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病预防性疗法,都需要患者每周接受好几次注射。并且,即便注射过了,还是会出现出血情况。而Hemlibra则可显著减少出血情况,仅需每周、每两周或每四周进行一次皮下注射即可。这对于整个A型血友病群体来说意义非凡。

参考来源:https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-10-04c.htm

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