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全球首款纳米抗体药物获批上市,治疗罕见血液病

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近日,纳米抗体药物Cablivi(Caplacizumab)获欧盟委员会(EC)批准上市,用于治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者。

值得一提的是,这是全球上市的首款纳米抗体药物,也是第一款专门针对aTTP的疗法。

获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP),是一种较为罕见的自身免疫性凝血障碍疾病。得了这种病的人,全身小血管中会形成大量的血凝块,导致严重的血小板减少,微血管病溶血性贫血,以及组织缺血和广泛的器官损害,尤其是大脑和心脏,如不及时治疗病死率可达80%~90%。

aTTP患者中有很大一部分可以检测到抗ADAMTSl3(vWF裂解蛋白酶)自身抗体的存在。这种自身抗体中和或抑制了ADAMTSl3的活性,从而导致血小板与VWF多聚体高粘附,小动脉中形成富血小板微血栓。这种微小血凝块能导致严重的血小板减少症、组织缺血和器官功能障碍。

目前针对aTTP患者的一线治疗是血浆置换疗法和免疫抑制疗法,但患者仍面临着高风险的血栓并发症、复发和死亡。

此次获批的Cablivi是一种强效选择性双价抗血管性血友病因子(vWF)纳米抗体,它能够阻断超大vWF多聚体(ULvWF)与血小板的相互作用,从而防止凝血的发生。该药早在2009年就获得美国和欧盟授予的孤儿药资格。

Cablivi治疗aTTP的疗效和安全性在一项II期临床研究TITAN和III期临床研究HERCULES中得到了证实。

试验结果显示:

·接受Cablivi治疗的患者回复正常血小板活性的时间显著缩短(p<0.01);血小板恢复正常活性的可能性增加了50%。

·在试验中出现aTTP相关死亡,aTTP再度发作,或者至少一次重大血栓栓塞事件的患者比例下降了74%(P<0.0001)。

·与对照组相比,在试验中出现aTTP再度发作的患者比例下降了67%(P<0.001)。

·与对照组相比,Cablivi疗法使血浆置换疗法(PEX)的使用和患者在重症监护室接受护理的时间得到具有临床意义的显著减少。

美国FDA也已接受了该药的生物制剂许可申请(BLA),并授予其优先审评资格,有望在2019年2月批准。

文章内容综合自:药明康德、生物谷、医脉通

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