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美国FDA授予勃林格抗CD33单抗BI836858治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的孤儿药地位

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德国制药巨头勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予抗CD33单克隆抗体药物BI 836858治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的孤儿药地位。之前,FDA也已授予BI 836858治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药地位。

骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞分化及发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭,高风险向急性髓系白血病(AML)转化。MDS有多种亚型,不同亚型的预后和治疗方案也各不相同。

BI 836858是一种单克隆抗体,靶向名为CD33的蛋白,该蛋白在某些癌细胞表面表达。BI 836858被设计为具有提高的抗体依赖性细胞毒性(ADCC),这是一种免疫反应,在该过程中,靶细胞或微生物被抗体包裹,随后被特定类型的白细胞杀死。

根据勃林格殷格翰,在临床前研究中,BI 836858针对多种恶性肿瘤细胞均表现出可喜的ADCC效应。目前,该公司正在开展一项多中心、开放标签、剂量递增、随机、I/II期临床,评估BI 836858治疗骨髓增生异常综合症(MDS)的潜力。

此外,BI 836858也被作为美国白血病淋巴瘤协会(LLS)开创性的《攻克AML》临床项目的一部分,评估治疗AML的潜力。该项目采用基因组学技术,在新诊的60岁以上AML患者中发现特定的AML突变,并将其与实验性药物进行匹配,以达到最大的临床治疗潜力。

来源:生物谷

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