客观缓解率76.9%!一半组织细胞瘤患者,迎来治疗新选择
组织细胞瘤(HN)是一类罕见的血液肿瘤,儿童和成人都可发病。据估计,这种病年发病率约1~2/20万。
HN可侵袭身体的任何部位,但最常发生的部位是大脑。由于该病较为罕见,大多数成人HN患者的可用治疗方案有限,且长期耐受性差。
FDA仅批准了Vemurafenib一款药物,用于治疗组织细胞瘤中携带BRAF V600突变的组织细胞增生症患者,但这类患者仅占所有组织细胞瘤患者的50%。另外一半不携带BRAF V600突变的患者,目前尚无获批疗法。
近日,美国FDA已批准口服MEK抑制剂Cobimetinib(Cotellic)用于治疗组织细胞瘤成年患者,包括Erdheim-Chester病、Rosai-Dorfman病和朗格汉斯细胞组织细胞增生症。
Cotellic是一种MEK1和MEK2的口服抑制剂,此前获批用于治疗黑色素瘤。
该批准是基于一项2期临床试验(NCT02649972)的结果,共入组了26名组织学确诊为HN的成人患者。
这些患者携带多种MAPK通路突变,包括ARAF、BRAF、RAF1、NRAS、KRAS、MEK1和MEK2。
受试者每天服用Cotellic 60mg,持续21天,每28天为一个治疗周期。
在中位随访11.4个月时研究数据显示:
1、根据PET影像和RECIST标准,Cotellic治疗的客观缓解率分别为76.9%和46.2%。
2、Cotellic的中位反应时间为2个月,中位缓解持续时间为31个月。
3、无论突变状态如何,Cotellic的治疗都有效,且未对治疗产生耐药性。
4、关于安全性,最常见的不良事件包括皮疹、腹泻、恶心和贫血。
好医友介绍:截至目前,针对占50%的未携带BRAF V600E突变的组织细胞瘤患者,尚无标准疗法获批。
Cotellic的获批,为未携带这种突变的成人HN患者带来了一种可行的治疗选择。
参考来源:https://www.onclive.com/view/fda-approves-cobimetinib-for-histiocytic-neoplasms
2022-11-10 16:43
好医友小编
联系医学顾问
医学顾问微信在线