近日，美国FDA宣布授予强生集团旗下杨森制药在研新药Apalutamide优先审评资格。Apalutamide是杨森公司开发的新一代口服雄激素受体(AR)抑制剂，将用于治疗未转移的去势抵抗性前列腺癌(CRPC)。

值得一提的是，Apalutamide是首个向FDA提交的申请用于肿瘤存在扩散风险，但尚未扩散的CRPC患者的药物!目前，美国尚无获批药物可用于此类患者。

前列腺癌是男性生殖系统最常见的恶性肿瘤，由于雄性激素能够刺激前列腺癌细胞的生长，早期前列腺癌的常见治疗方法除了手术以外，还包括雄激素阻断疗法(ADT)。但多数患者最终都会对ADT产生抗性，从而患上CRPC，肿瘤转移风险非常大。而如果肿瘤扩散到身体其它部位，预后将显着恶化，严重威胁患者的生命健康。

在好医友既往接待过的出国看病患者中，就有不少前列腺癌患者，来自洛阳的白先生(化名)便是其中之一。

白先生患有多年前列腺增生病史，并于2015年复查时发现PSA数值异常升高，遂行前列腺穿刺活检，病理提示：前列腺腺泡腺癌。随即接受了前列腺去势治疗，及曲普瑞林注射和比卡鲁胺、氯磷酸二钠胶囊口服治疗，后好转出院。但今年白先生回院复查时发现病情进展，出现骨转移，因此，为寻求下一步有效治疗方案，通过院内“好医友-中美远程会诊”与美国肿瘤专家Dr Nader Javadi,MD(内德?贾瓦迪)进行了视频会诊。

会诊过程中，Dr Javadi首先建议白先生1个月后复查PSA指标，若PSA仍出现持续升高，应停用比卡鲁胺，之后再复查PSA水平是否降低，并联合使用曲普瑞林和亮丙瑞林，该两种药物可终生使用;若PSA水平出现持续增高，则可考虑使用恩杂鲁胺+低剂量多西他赛或卡铂+常规剂量多西他赛联合治疗。

另外，Dr Javadi也建议白先生行BRCA2基因检测，若基因突变阳性，可受益于PARP抑制剂治疗。

会诊结束后，白先生随即按照Dr Javadi的建议进行治疗，目前病情已趋于稳定。

其实，白先生如果能在癌细胞出现转移前，遇到在研新药Apalutamide，参加临床试验，或许可以少受很多罪吧。

据杨森公司肿瘤学晚期开发兼全球医疗事务副总裁Craig Tendler博士介绍：Apalutamide能够防止雄激素与受体结合，并且阻止AR向肿瘤细胞的细胞核中转移。这可以抑制雄激素促进肿瘤细胞生长的作用，从而延缓CRPC患者疾病的恶化，改善长期效果，满足CRPC患者至今未被满足的医疗需求。

Apalutamide获得FDA优先审批资格是基于一项名为“SPARTAN”的临床3期试验结果，该试验将 Apalutamide 与安慰剂进行了对比，受试者为正经历PSA指数迅速升高的CRPC患者。具体试验结果虽然尚未披露(杨森公司将于2018年2月8日在美国临床肿瘤学会泌尿生殖癌症研讨会上进行汇报)，但是获得FDA的优先审评资格便从侧面表明了FDA对试验结果的认可。

另外，除了Apalutamide，强生也打算申请其PARP抑制剂niraparib(尼拉帕布)作为一款治疗药物在 DNA 修复异常群体中用于有特定肿瘤相关突变的男性患者，目前正在 2 期试验中测试用于前列腺癌。

我们也期待包括Apalutamide在内的各个前列腺癌新药能够早日面世，为面临这种疾病的男性患者带来更多的治疗希望和选择。

而如今，肿瘤免疫治疗药物获批应用于临床治疗对于国内患者而言堪称巨大的好消息，将是中国肿瘤治疗的一个里程碑，也势必将在各个瘤种的治疗领域掀起免疫治疗的“浪潮”。

来源：好医友