胶质瘤是一种起源于中枢神经系统内胶质细胞或前体细胞的肿瘤。

　　弥漫性胶质瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤。这些肿瘤的发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶(IDH)的突变紧密相关。这类肿瘤往往高发于三四十岁的年轻人，给他们的家庭带来极大的负担。

　　目前的治疗方法包括手术、放疗和化疗，放疗和化疗是有效的治疗方法，但在治疗的几年内，患者会出现认知功能障碍的迹象。

　　》》 Vorasidenib

　　近日，在2023年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)上，公布了Vorasidenib单药治疗胶质瘤的关键III期临床研究(INDIGO)结果。

　　临床试验数据显示，Vorasidenib显著延长了2级IDH突变胶质瘤患者的无进展生存期、显著延长了下一次干预(放疗和化疗)时间。

　　Vorasidenib是一款口服具脑渗透性与选择性的在研IDH1/2双重抑制剂，可通过口服给药，能够穿越血脑屏障，到达胶质瘤部位，此前已在早期临床试验中显示出显著的疗效迹象。

　　INDIGO是一项支持注册的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床研究。

　　试验招募了331名接受手术切除肿瘤的2级IDH突变胶质瘤患者。

　　研究主要终点是由盲态独立审查委员会(BIRC)评估的无进展生存期(PFS)，关键次要终点为至下一次干预时间(TTNI)。

　　数据分析显示：

　　1、在PFS方面，Vorasidenib的中位PFS为27.7个月，安慰剂组为11.1个月。

　　2、在TTNI方面，Vorasidenib的中位TTNI尚未达到，安慰剂组为17.8个月。

　　3、Vorasidenib的安全性特征为耐受性良好，与I期结果一致。

　　好医友医疗网肿瘤专家指出：

　　“低级别胶质瘤是一种进展性的恶性脑肿瘤，预后较差，目前的治疗模式可能伴有短期和长期毒性。这是20多年来低级别胶质瘤治疗领域上的一大进步，有望为这类患者带来首个靶向疗法。”

　　参考来源：

　　https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20230604/vorasidenib-first-game-changer-in-20-years-for-patients-with-idhmutant-grade-2-glioma