肝癌是全球第6大常见癌症，在癌症相关死亡中排名第3。全球有超过一半的肝癌患者在中国。

　　在我国，肝癌位居恶性肿瘤第4位，7成以上患者确诊时已失去手术机会，而且术后5年复发率高达70%。

　　肝细胞癌(HCC)是最常见的肝癌形式，约占90%。该患者群体的治疗选择有限，预后较差，尽管近年来已有多款靶向、免疫疗法获批，但5年总生存率仅为18%。患者亟需更多更有效的治疗新选择。

　　近日，美国FDA已授予TTI-101快速通道指定，用于治疗复发/难治性局部晚期、不可切除或转移性肝细胞癌 (HCC) 患者。

　　TTI-101是一种口服小分子STAT3(信号转导和转录激活因子3)抑制剂。

　　STAT3蛋白是一种位于多信号通路交汇处的关键调节蛋白，其活性增加已被证实有助于癌细胞的生长和免疫逃逸，通过TTI-101直接抑制STAT3信号转导可能阻止肿瘤的生长。

　　临床前数据显示：

　　TTI-101可抑制小鼠乳腺癌、头颈癌、肺癌和肝癌的生长，并且在对小鼠、大鼠和狗大剂量给药时是安全的。

　　TTI-101正在完成一项针对所有先前治疗均失败的晚期实体瘤患者的首次人体1期试验。

　　符合条件的患者必须年龄在18至65岁之间，并且已被诊断为乳腺癌、头颈部鳞状细胞癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌、结直肠癌、胃腺癌、黑色素瘤或其他晚期癌症。

　　试验的主要终点包括确定药物的最大耐受剂量和药代动力学。次要终点是药效学、完全缓解、部分缓解、疾病进展、疾病稳定和最佳总体缓解。

　　目前，TTI-101作为单一疗法的耐受性良好，并且对多种肿瘤具有放射影像学客观反应评价标准下的临床活性。

　　好医友医疗网肝癌专家Michael Castro博士介绍：

　　肝细胞癌通常确诊时已是中晚期，目前可供选择的治疗方法有限，是一个具有高度未满足需求的领域。

　　期待新型口服STAT3抑制剂早日用于临床，为患者和临床医生提供一个重要的新治疗选择。

　　注：2022年4月，TTI-101获得了FDA授予的孤儿药指定，用于治疗HCC患者。

　　参考来源：https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-tt-101-for-advanced-hcc