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“心血管癌症”肺动脉高压,有望迎来新标准疗法

心脑血管疾病 | 阅读量:200次

  肺动脉高压(PAH)是一种致命的肺血管疾病,其特征是小肺动脉收缩和肺循环血压升高,导致心脏右侧负担日渐加重,最终导致心力衰竭,严重影响寿命。

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  该病在各个年龄段都可能发病,发病率会随着年龄增长而增加,主要集中在30~60岁。

  肺动脉高压诊断的金标准为:静息状态、海平面下、右心导管检查测得肺动脉压力≥25 mmHg。由于涉及呼吸科、心内科等多学科,肺动脉高压极易误诊漏诊。

  肺动脉高压恶性程度高,给患者带来极大痛苦,确诊后平均寿命短于3年。尽管目前肺动脉高压有标准治疗方法,但许多患者的病情发展仍然迅速,5年死亡率约为43%。

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  近日,一款用于治疗肺动脉高压的在研药物Sotatercept,在一项3期R临床试验中取得阳性顶线结果,达到主要终点和多个次要终点。

  Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白 ,由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成,可结合和捕获TGF-β家族配体,进而恢复BMPR-2信号通路的平衡。由于BMPR-II信号的失衡是PAH的驱动因素,Sotatercept通过此机制达到缓解肺动脉高压患者炎症的治疗目的 。

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  好医友介绍:此前Sotatercept已获美国FDA授予的突破性疗法认定,成为首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压在研疗法。

  STELLAR是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究,旨在评估Sotatercept用于治疗成人PAH的安全性和有效性。

  在接受治疗24周后,结果显示:

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  与安慰剂相比,患者的6分钟行走距离(6MWD)带来了统计显著并且具有临床意义的改善,达到了主要终点。

  9项次要终点中8项表现出统计显著的改善,包括6MWD改善、NT-proBNP(通常用来诊断心衰)水平改善、WHO FC(肺动脉高压功能分级)改善或WHO FC维持II级水平、死亡时间或首次出现临床恶化事件(TTCW)改善。

  在安全性方面,Sotatercept的整体安全性特征与2期临床试验中观察到的类似。

  好医友指出:

  肺动脉高压虽然发病率并不高,属于“小众”疾病,但其恶性程度高,年轻患者占比高,严重影响生活质量,其危害甚至高于许多恶性肿瘤。

  令人惊喜的临床结果表明,Sotatercept具有成为治疗肺动脉高压标准疗法的潜力。期待更多新药早日问世,造福肺动脉高压患者。

  参考来源:

  https://www.benzinga.com/pressreleases/22/10/b29198915/merck-announces-positive-top-line-results-from-pivotal-phase-3-stellar-trial-evaluating-sotatercep


2022-10-19 11:48

好医友小编

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