尿毒症“罪魁祸首”:IgA肾病,迎来首款非免疫抑制疗法
IgA肾病(IgAN)是一种罕见的肾脏疾病,其特征是免疫球蛋白A (IgA) 在肾脏中的积聚。原发性IgA肾病,是导致终末期肾病的主要原因之一。
IgA的沉积导致肾脏正常过滤机制与功能的进行性丧失,血液和蛋白质残存在尿液中而形成血尿和蛋白尿。
IgAN也是我国最常见的肾小球疾病,发病隐匿,多数患者确诊时已到了中后期,错过最佳就诊时机。该病高发于青壮年,20~40岁患者占80%,使得他们不得不过早地被尿毒症困扰。
目前临床上还没有批准用于IgAN的非免疫抑制疗法获批,以支持性治疗为主,亟需更好的治疗方案。
》》 Filspari(Sparsentan)
近日,美国FDA加速批准Filspari(Sparsentan)上市,用于在疾病进展风险较高的IgA肾病患者中降低蛋白尿。
好医友指出:Filspari成为该疾病领域的首个非免疫抑制疗法。
Filspari是一种双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂,临床前数据表明,它通过阻断内皮素A和血管紧张素Ⅱ的1型通路,可减少蛋白尿,保护足细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。
此次批准是基于一项3期临床试验的支持,它在404名患者中评估了Filspari的疗效和安全性。
结果显示:Filspari达到了预定的中期分析主要疗效终点。
1、在治疗36周后,Filspari组患者的蛋白尿较基线平均减少49.8%,活性对照组平均减少15.1%。
2、Filspari具有良好的耐受性,并且与其整体观察到的安全性特征一致。
好医友医疗网肾病专家Shrinath Barathan博士指出:
“目前,IgA肾病患者的治疗选择仍有限。新疗法的加速批准是该病治疗领域的一个重大里程碑。它有望成为IgA肾病的新标准疗法,为患者带来新的希望。”
参考来源:
https://finance.yahoo.com/news/travere-therapeutics-announces-fda-accelerated-210400628.html
2023-02-21 10:56
好医友小编
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