13岁“神奇女侠”:淋巴瘤夺去视力、听力,CAR-T疗法助她重返校园
病史简述
莱希(Lexi)今年13岁了,她被医生和护士称为“神奇女侠”,因为她像超级英雄那样勇敢,与淋巴瘤战斗了近三年。
2017年,突如其来的变故降临到莱希的家庭,她开始失去听力。可是,她身体其他方面,包括血检,都很正常。几周后,莱希来到费城儿童医院(CHOP)就诊,接受了听力专家的各种听力检查,和一名耳鼻喉医生的检查。医生感觉有些不对劲,并立即安排进行脑部核磁共振(MRI)检查。
第二天,诊断结果出来了——4期B淋巴母细胞淋巴瘤。CHOP肿瘤门诊的医学主任,莱希的肿瘤医生Susan Rheingold博士解释说:“淋巴瘤包裹在她的听神经周围,导致她听力受损。”
在被诊断出淋巴瘤后,莱希开始接受化疗。治疗让她耽误了学业,还不得不放弃喜欢的舞蹈课。但她总是像超级英雄那样,从不认输。
▽莱希在医院接受治疗
好在治疗有效果,癌症缩小,莱希的听力恢复了。然而不幸的是,听觉刚恢复,她的另一个重要感官又被毁灭性地剥夺了,莱希失去了视力。视神经受损无法修复,这意味着她将永远无法驾驶汽车,也不能做很多以前习以为常的事了,比如打球。
Rheingold博士解释说:“视力丧失也是因为淋巴瘤缠绕视神经,她需要紧急放疗。因放疗失去视力的情况很少见,但这小概率的不幸被她碰上了。”
更糟的是,打击接踵而至。2018年11月,莱希结束了治疗,正在接受最后一次脊椎穿刺,结果有些可疑,医生对她进行了密切监测。2019年1月,医生确定癌症在脊髓液中复发了。
由于治疗给她带来了大量毒副作用,因此当癌症复发时,她获得了参加CAR-T疗法临床试验的资格。
CAR-T疗法(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法),简单来说,就是通过对人体T细胞的改造修饰,增加T细胞对癌细胞的免疫清除作用,来达到治疗癌症的目的。
一个典型的CAR-T治疗流程主要分为五个步骤:
①分离:从癌症患者身上分离免疫T细胞。
②修饰:采用基因工程技术为T细胞嵌入一个能识别肿瘤细胞且能激活T细胞的CARs,即CAR-T细胞制备。
③扩增:体外培养,大量扩增CAR-T细胞。
④回输:把扩增好的CAR-T细胞回输到患者体内。
⑤监控:严密监护患者,尤其是控制患者前几天身体的剧烈反应。
▽CAR-T疗法治疗流程示意图(来源:nih.gov)
这种疗法利用患者自身免疫系统来消灭癌症。医生将莱希的T细胞收集起来,在实验室里重新改造使它们能识别癌细胞,然后重新注入她的体内。距今,莱希已接受治疗一年多了,从那以后就没有任何肿瘤迹象了。
对莱希和家人来说,这是一段艰辛的旅程。现在13岁的她一直在想办法适应家里和学校的环境。这需要一个过程,但我们相信,“神奇女侠”一定可以做到!
最新丨全球第三款CAR-T细胞疗法获批
近日,美国FDA加速批准了全球第三款CAR-T细胞疗法Tecartus(brexucabtagene autoleucel)上市,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。
Tecartus是一款靶向CD19的自体CAR-T疗法。根据ZUMA-2关键性的临床试验结果显示,在60名可评估疗效的患者中,Tecartus治疗后的完全缓解率为62%,客观缓解率为87%。
目前,Tecartus正在1/2期临床试验中治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)和MCL。
2017年8月,美国FDA批准全球首个CAR-T疗法Kymriah(Tisagenlecleucel,原CTL019)上市,用于治疗25岁以下的复发性或难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者,开启了肿瘤免疫治疗新篇章。2018年5月,Kymriah获批第二个适应症,用于治疗复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。
2017年10月,第二款CAR-T疗法Yescarta(Axicabtageneciloleucel)获FDA批准上市,用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。Yescarta是FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。
目前,这两款CAR-T产品均未在国内获批上市,但已获NMPA批准进入临床试验,适应症为非霍奇金淋巴瘤。
参考来源:B-cell Lymphoblastic Lymphoma and CAR-T Therapy: Lexi’s Story
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