病史简述

今年4月，Z先生因“全身乏力，伴白细胞增多”前往当地医院就诊，经骨髓细胞学检查、免疫表型和基因检测等相关检查，考虑为慢性粒细胞白血病(CML)。但因个人因素，Z先生并未及时接受化疗，仅口服中药治疗。直至8月初，Z先生回院复查时发现白细胞指数持续升高，病情出现进展,医生随即予其达沙替尼治疗，后症状明显好转。但一周后，Z先生因腹痛再次入院，并接受了腹部CT、骨穿等检查，最终确诊为慢性粒细胞白血病急淋变。目前亟需寻求下一步有效治疗方案，并了解美国关于CML的最新治疗进展等。

中美联合会诊——提供权威第二诊疗意见

本次会诊中，为Z先生提供远程视频咨询服务的医生是美国比弗利山庄癌症中心(BHCC)创始人兼肿瘤内科首席专家Dr.Afshin Eli Gabayan(阿欣.伊莱.加巴彦博士)。加巴彦博士是整个洛杉矶最具知名度的顶级肿瘤、血液专家，他通过Z先生提供的完整病历资料以及视频现场与其主治医生的进一步沟通交流，详细了解了Z先生的病情状况，并权衡利弊，给出了权威专业的第二诊疗意见，摘要如下：

1、CML在美国通常如何治疗?疗效如何?

首先，加巴彦博士表示，在美国，针对CML肿瘤科医生常规采用二代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，如达沙替尼进行初始治疗(达沙替尼的治疗反应率高，5年生存率大于90%)。在急变期，达沙替尼的推荐剂量为140mg。但考虑到Z先生对100mg反应良好，且血红蛋白和血小板计数较低，赞同继续使用100mg的剂量。同时，Z先生也可考虑使用阿法依泊汀提高血红蛋白含量。

另外，加巴彦博士还补充道，若之后Z先生对达沙替尼产生耐药，建议换用尼洛替尼;若对以上两种二代TKI均耐药，则考虑三代TKI药物。

2、明确下一步有效的治疗方案?

(1)是否可考虑造血干细胞移植

加巴彦博士认为只要Z先生对TKIs有应答就不建议行造血干细胞移植(HCT)。也就是只有在对上述提及的TKIs全部产生耐药时，才建议考虑HCT。

(2)是否可考虑CAR-T疗法

加巴彦博士表示，CAR-T疗法对淋巴瘤、多发性骨髓瘤及某些类型白血病是有效的。但目前没有足够的试验数据表明CAR-T疗法对CML也一样有效，所以对CML患者来说CAR-T不是一种经过批准认证的治疗方法，不建议使用。

附：CAR-T疗法

2017年8月31号，美国FDA批准首个CAR-T细胞产品CTL019(商品名Kymriah)，用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者。这是人类癌症治疗史上首个“以细胞工程为基础的基因疗法”，是人类对抗肿瘤的一大胜利，为年轻急性淋巴细胞白血病患者带来了治愈希望。

另外，进行中的相关临床试验显示CAR-T疗法在难治性非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤也取得优异成绩。期待CAR-T疗法在实体瘤上也能大放异彩!

(备注：好医友中美远程会诊案例的相关治疗建议，均为个案个例，不适用于该患者之外的其他人。所有的临床治疗务必遵循医师指导。)