第二款CAR-T免疫疗法在美获批 用于治疗淋巴瘤

CAR-T疗法这枚重磅“炸弹”再度引爆医疗圈和肿瘤患者圈,这次,它瞄准的是淋巴瘤。

今天,美国FDA正式批准Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)上市,用于治疗至少接受过2种其

他治疗方案后无缓解或复发的特定类型大B细胞淋巴瘤成人患者。它是首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法,也是史上第二款CAR-T疗法。

弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL听起来很陌生,但它却夺走了我们熟悉的央视“一哥”——《新闻联播》主持人罗京的生命!虽花费百万,经系统性化疗、干细胞移植治疗,最终还是无力回天,于2009年6月逝世。从发现到离世,仅仅十个月时间。

很多人或许不理解,为什么同样是淋巴瘤,有些人却能活好几年甚至几十年?

这里,我们需要知道,淋巴瘤其实有数十种,根据瘤细胞分类可分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。其中,非霍奇金淋巴瘤又可分为T细胞淋巴瘤和B细胞淋巴瘤,具体亚型超过50种,每种都是一种独立疾病,治疗和预后各不相同。而弥漫大B细胞淋巴瘤是成人中最常见的非霍奇金淋巴瘤,侵袭性强、进展迅速、易于播散是主要特点,因此预后也比较差。

此次Yescarta的获批,为那些治疗无效只能听天由命的大B细胞淋巴瘤患者带来了全新的治疗选择。

Yescarta作为一种CAR-T疗法,与传统药物有着很大的区别,它是一种“活的”药物。简单来说,这类疗法是从患者体内分离出T细胞,在体外对T细胞进行改造,为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体(CAR)后,再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增,回输到患者体内,发挥特异的抗癌作用。

在一项多中心的临床试验中,超过100名成人患者接受了Yescarta的治疗,并展现了令人振奋的疗效——研究人员发现,Yescarta带来的完全缓解率(CR)可达到51%。基于它的出色疗效,美国FDA曾授予它孤儿药资格,突破性疗法认定,以及优先审评资格。

需要注意的是,Yescarta治疗可能会导致严重的副作用,其中细胞因子释放综合症神经系统毒性两种副作用都可能致命,被FDA给予“黑框警告”。其他副作用包括严重感染、低血细胞计数和免疫系统变弱。为进一步评估长期安全性,FDA要求制造商进行了一项有关患者接受Yescarta治疗的上市后观察性研究。

这一疗法可以说是“绝地一搏”,有人赢了,有人还是得走……如果CAR-T疗法早八年上市,今天的《新闻联播》不知能否见到罗京那熟悉的身影?

好医友医疗总监Joy Xu表示,2017年无疑是CAR-T疗法至关重要的一年。目前,全球多家制药巨头都已积极介入这一领域。FDA近期连续批准两款CAR-T疗法,也给行业打了一剂强心剂。除了血液学肿瘤治疗,它在治疗实体瘤方面也充满前景。

可以预见,未来该领域的竞争将会十分激烈,这种局面或将倒逼企业在CAR-T疗法的安全性、适应症、价格、普及度等方面不断突破,更多患者有望因此受益。

信源:FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma

 

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